Kan stamceller leve opp til deres løfte om universell helbredelse?

Når det kommer til vitenskapelige gjennombrudd, er stamceller mer som Internett eller mer som de mye hypede personlige jetpackene som aldri materialiserte seg?

På slutten av 1990-tallet ble det mulig for forskere å produsere stamceller, som kan utvikle seg til enhver type spesialisert celle i kroppen. Forskjellen inspirerte optimistiske spådommer om at stamceller kunne reparere kroppsdeler som gikk på fritz.

advertisementAdvertisement

Bum knee? Et raskt skudd av stamceller vil gi deg en ny forsyning av brusk. Dårlig hjerte? Legene vil plukke det opp med stamceller - eller til og med bruke cellene til å produsere et helt nytt hjerte i laboratoriet.

Men et tiår og et halvt etter at forskerne isolerte de første embryonale stamceller og syv år etter at de først forvandlet voksenceller til stamceller, får amerikanere med knær og hjerteproblemer fortsatt kunstige knær og pacemakere.

Faktisk har bare et meget smalt sett med stamcelleprosedyrer fått godkjenning fra Food and Drug Administration (FDA). Disse blodcellebaserte behandlingene trekker på samme medisinske kunnskaper som underbygger beinmargstransplantasjoner, som først ble vellykket utført da Beatles toppet diagrammene.

Annonsering

Så hva gir? Ifølge eksperter er stamceller fortsatt på rette spor for å skape en revolusjon i medisin. Den første bølgen av nye behandlinger vil trolig slå legekontorer i de neste 5 til 10 årene, sier de.

- Lær mer om fremskritt i stamcelleforskning »

ReklameAdvertisement

Vending av ideer til behandlinger tar tid

Ventetiden på to tiår kan virke lenge for syke pasienter, men forskere sier det er på tempo.

"Det er ikke sakte med hensyn til virkelig nye behandlinger," sa Dr. Ellen Feigal, senior vice president for forskning og utvikling ved California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), et statlig byrå som er en stor tilhenger av stamceller forskning.

Relaterte nyheter: Stamceller kan reversere hjertesykdom »

Dr. Sean Morrison, president valgt av International Society for Stem Cell Research, har den frustrerte luften til noen som har blitt spurt det samme spørsmålet mange ganger.

"Publikum forstår ikke hvor vanskelig det er å gå fra en lovende ide til en faktisk ny terapi," sa han. "Det er delvis feil hos forskere som gjør spådomløse spådommer - alle ønsker å være positive og optimistiske om ting. Selv når ideen er riktig, å finne ut hvordan man trygt og effektivt reduserer det til en terapi, er en ekstraordinært vanskelig og tidkrevende prosess. "

Det er sagt at stamcelleforesatte og forskere prepper for en seier fanget i de kommende årene.

Ti stamcellebaserte forskningsprosjekter som CIRM har finansiert, går nå inn i kliniske forsøk, sier Feigal. Behandlingene kan ha en ubetydelig effekt. En bruker stamceller laget for å fungere som insulinproduserende celler i bukspyttkjertelen som en potensiell kur for Type 1 diabetes. Type 1 diabetes påvirker 5 prosent av personer med diabetes, eller om 1. 5 millioner amerikanere.

"Tilnærminger blir testet i ekte, levende pasienter som har virkelige sykdommer og skader, og det skjer nå," sa Feigal. "Vi forventer å lære mye de neste årene om hva som fungerer og hva som ikke gjør.

Annonse

Nasjonalt går det nesten 2 000 kliniske studier relatert til stamceller, og tester cellens effekter på alt fra avansert kreft til acidose.

"Tilnærminger blir testet hos ekte, levende pasienter som har virkelige sykdommer og skader, og det skjer nå. Vi forventer å lære mye de neste årene om hva som fungerer og hva som ikke gjør det. "- Dr Ellen Feigal, California Institute for Regenerative Medicine

Behandlinger for hjertesvikt, blindhet og knuste bein er lengst langs. Men en tilsynelatende mirakuløs kur for lammelser forårsaket av ryggmargenskader kan ikke være langt bak, ifølge Morrison.

"Hvis du hadde spurt meg fem år siden hvis vi noen gang ville ha en stamcelle reparasjon for ryggraden skader, ville jeg ha sagt at jeg var pessimistisk om det fordi det var for komplisert en tilstand, men det er et område av vitenskap som er lurched foran langt raskere enn jeg noen gang trodde det ville, "sa han.

Svindelbehandlere syke pasienter

Forbrukerne kan bli tilgitt til å tenke at stamcellebehandlinger allerede er tilgjengelige for å kurere hva som helst som de har.

Fordi stamceller holder så mye løfte, har de spurt en hytteindustri av klinikker som høster og re-injiserer pasientens egne stamceller. Disse klinikkene hevder at behandlingen vil lindre alt fra aldring til sjeldne sykdommer.

Annonse

Prosedyren er lovlig fordi forskrifter ikke forbyer leger å fjerne og re-injisere pasientens egne celler. Men det er ingen bevis for å få tilbake helsepåstandene sine.

"For å kapitalisere på allmennhetens følelse av optimisme om stamceller, er det slangeoljeklinikker som har spredt seg over hele verden og selger ubeviste terapier til intetanende pasienter," sa Morrison.

AdvertisementAdvertisement

De fleste slike klinikker opererer utenfor USA, i land med mindre tilsyn. Men tidligere i år brøt FDA kriminelle anklager mot en lege på grensen mellom Texas og Mexico for å hake stamcelletransplantasjoner som behandling for hjerneskade og amyotrofisk lateralsklerose (ALS).

Det er å utrydde disse skruppelløse legene at FDA krever så mye klinisk forskning som den gjør før den godkjenner nye behandlinger.

"Folk klager over FDA mye, men FDA beskytter offentligheten mot slangesalgsmenn," sa Morrison.

Les mer: FDA balanserer sikkerhet med tilgang i spesielle godkjennelsesprosesser.

Teknikker trenger finjustering

I tillegg til tiden det tar for behandlinger å finne seg gjennom det kliniske forsøkssystemet, er det store spørsmål som må besvares før menneskeskapte stamceller kan levere sine lovede botemidler.

Stamceller kan potensielt fungere som en universell patch for en skadet kroppsdel, men leger finner at de må introdusere dem annerledes avhengig av hvor de vil at lappen skal ende opp. Innføring av stamceller i blodet gir mening for pasienter som trenger en ny tilførsel av friske blodceller, for eksempel, men ikke for pasienter med ALS, hvis problemer ligger i nervesystemet.

Det er også kvalitetssikringsproblemer med produserte eller induserte stamceller. Forskere må finjustere deres teknikker for å generere stamceller før cellene trygt kan danne grunnlag for medisiner. Disse induserte stamceller er for tiden utsatt for å vokse inn i svulster.

"Cellene med [indusert stamme] skiller seg ikke helt ut, og de er ikke helt normale. De har ikke den samme modne funksjonen som cellene som vi normalt har i kroppen vår, sier Morrison.

Les mer: Bruke stamceller og plast for å helbrede ødelagte ben »

Bruke stamceller til omtrentlige organer

Selv produsere grove utkast til organer, som forskere kan gjøre nå, kan være nyttige.

Forskere kan bruke stamceller fra en pasient som lider av en sjelden eller dårlig forstått sykdom med genetisk grunnlag for å studere den sykdommen. Fordi stamceller deler pasientens DNA, utvikler de også sykdommen. Metoden går av den desverre korte typen "sykdom i en tallerken", og det gir forskerne langt bedre innblikk i sykdomsadferd enn de noen gang har hatt før.

"Du kan ikke bare biopsi en persons hjerne eller deres hjerte og så vokse ut mange celler og gjøre eksperimenter for å se" Hvorfor fungerer denne fyrens hjerne ikke som andre mennesker "eller" Hvorfor hjerte muskelceller ikke slå riktig under visse omstendigheter?, "Forklarte Morrison.

Denne typen arbeid er allerede i stor utstrekning, men det vil være år før pasientene får fordel.

"Det er for tidlig å peke på eksempler der dette arbeidet har hjulpet pasienter. Banen fra det arbeidet til klinikken er minst 10 år, "sa Morrison.

Stamceller laget til et urolig organ kan også hjelpe til med å skjerme nye medisinske kandidater. Lever eller hjerteceller kan dyrkes i en tallerken og deretter utsatt for det nye stoffet. Hvis de ikke viser tegn på skade, indikerer det at stoffet ikke vil skade disse organene i levende pasienter. Forutsigelsen er ikke 100 prosent nøyaktig, men det er en bedre indikator enn en muss respons på stoffet.

"Vi har all grunn til å tro at menneskelige celler vil være bedre prediktorer enn gnagereceller," sa Feigal.

Bedre informasjon om hvordan et stoff påvirker menneskelige pasienter kan føre til at multibillion-dollar-kostnaden for narkotikaprofilen reduseres, og at problemene med narkotikatoksisitet blir raskere raskere. Det prospektet har tiltrukket FDAs oppmerksomhet.

"Du kan ikke bare biopsi en persons hjerne eller deres hjerte og så vokse ut mange celler og gjøre eksperimenter for å se" Hvorfor fungerer denne fyrens hjerne ikke som andre mennesker "eller" Hvorfor hjerte muskelceller ikke slå riktig under visse omstendigheter?'"-Dr. Sean Morrison, International Society for Stem Cell Research

To av ti stoffer godkjent av FDA blir senere trukket fra markedet når de viser seg mer giftige enn kliniske studier viste; Av de medfører 40 prosent skade på hjertet. FDA er oppmuntrende farmasøytiske selskaper og forskere til å samarbeide for å utvikle en effektiv måte å skjerme medikamenter for hjerte toksisitet ved hjelp av menneskelige stamceller, ifølge Deok-Ho Kim, en University of Washington bioengineer som jobber med prosjektet.

Men cellene er ennå ikke pålitelige nok til å erstatte standard dyreforsøk.

"Det har stort løfte - det er sannsynligvis bedre enn å bruke dyremodellene - men det har tekniske utfordringer," sa Kim.

Relaterte nyheter: Stamceller laget av hudceller Regrow Bone in Monkeys »

Hvor er mitt egendefinerte hjerte?

Stamceller største løfte er at de en dag vil tillate leger å vokse et helt erstatningsorgan for en pasient som ellers ville trenge en transplantasjon.

Bare en liten del av pasientene som trenger hjertetransplantasjoner, får dem hvert år; det er rett og slett ikke nok hjerter til å gå rundt. Organer utviklet i laboratoriet for individuelle pasienter kunne løse det problemet. De ville også frigjøre pasienter fra å ta anti-rejection-stoffer, som kan ha alvorlige bivirkninger.

En rekke leger og ingeniører jobber med å dreie stamceller inn i en menneskelig organs sofistikerte arkitektur. Det er ikke tydelig hvordan du får den grunnleggende strukturen riktig. Feltet er delt mellom skrapende rene hjerter fra andre dyr før legging på menneskelige stamceller og å sette stamceller inn i spesialdesignede tredimensjonale skrivere.

"Vi ser dette kommende tiåret som eksploderer med nye typer tilnærminger. Gummien treffer veien her," sa Feigal.

For å skape et organ, må hver stamcelle spesialisere akkurat etter behov - noen hjerteceller må bli hjerte muskler, mens andre må bli hjertefôr, for eksempel. De forskjellige cellene må ordne seg akkurat slik. Og for et laboratoriebevokst organ som skal gis til en menneskelig pasient, må den jobbe med 100 prosent kapasitet.

Lær om stamcellebehandlinger for ikke-Hodgkins lymfom »

Enkle kroppsdeler, inkludert luftrør og blære, har blitt skapt med stamceller og implantert hos pasienter. I fjor klarte forskere å få et miniatyrhjerte å slå, men det slo ikke så sterkt eller med samme yndefulle synkronisering som et menneskelig hjerte. Hjerter og til og med nyrer klar til transplantasjon forblir en fjern drøm.

"Jeg tror personlig det er en lang vei å gå," sa Kim.