Nye biologiske rusmidler øker utsikter for barn med ungdomsartrose
Innholdsfortegnelse:
Når de fleste hører ordet leddgikt, tenker de på bestemorens stive, hovne fingre. Men barn får også leddgikt - et skjema som, som voksne reumatoid artritt, er en autoimmun sykdom.
Juvenil leddgikt er relativt sjelden, og påvirker bare under 300 000 amerikanske barn og tenåringer. Det er så dårlig forstått at det er formelt kjent som JIA, for juvenil idiopatisk arthritis - "idiopatisk" oversetter løst til "vi vet ikke hvorfor. “
advertisementAdvertisementMen de siste årene har flere relaterte klasser av stoffer, kalt biologics, dramatisk forbedret pasientutsikt.
Lær mer om juvenil artritt »
Nytt landskap, lettere pasienter
JIA forårsaker smerte og hevelse i en eller flere ledd. I noen tilfeller kan øynene og indre organer også svulme; utslett og feber er også vanlige. Over tid blir leddene deformert og degradert.
Men med nyere medisiner er disse kjennetegnene av sykdommen nesten forsvunnet.
"Da jeg startet i dette feltet, ville vi ha 30 til 40 prosent av pasientene i rullestoler," sa Dr. Patience White, en medisinsk professor ved George Washington University i Washington, DC, og en talsmann for Arthritis Foundation, beskriver leir for barn med JIA. "Jeg ser ikke rullestoler lenger. “
Når du ser på barna, gjør forskjellen det gjør det enormt, sier Dr. Laura Schanberg, en pediatrisk reumatolog ved Duke University Medical Center i Durham, NC "Hvis du går til JA-konferanse for familier med barn med leddgikt, kan du ikke fortelle hvilket barn i familien har sykdommen. Faktisk er de eneste menneskene du kan fortelle har hatt leddgikt, rådgivere, fordi de er gamle nok til at de måtte ta de eldre legemidlene. "
De nye stoffene kalles" biologics "fordi de er laget av aktivt biologisk materiale, snarere enn kjemiske forbindelser. Mange er monoklonale antistoffer, eller stoffer som oppfører seg som menneskelige antistoffer trent til å angripe en spesiell trussel mot immunsystemet. De fleste av de nyere JIA-stoffene retter seg mot deler av immunsystemet som forårsaker betennelse.
Bare i fjor godkjente FDA to nye stoffer, tocilizumab og canakinumab, for å behandle systemisk utbrudd JIA, en av de vanskeligste former for behandling. Legemidlene hadde allerede vært i bruk for å behandle voksne reumatoid artritt.
De spesialister som foretrekker biologiske legemidler, har alle blitt godkjent de siste seks årene, og allerede minst 1 av 3 JIA-pasienter tar stoffene.
Nye rusmidler gir ubesvarte spørsmål
Men det store skiftet i behandlingsregimer har også medført nye utfordringer.
AdvertisementAdvertisementDe nye stoffene er immunforsvarende stoffer som bærer mer alvorlige bivirkninger enn tidligere JIA-behandlinger.
"Folk dør av infeksjoner når de er på disse stoffene," sa White. "De er gode, men de demper immunforsvaret. "
Kortsiktige bivirkninger, men vanligvis ansett som en verdig avvei, reiser spørsmål om langsiktige bivirkninger. Fordi de biologiske stoffene er nye, vet ingen hvilke konsekvenser de kan ha for unge pasienter etter 10 eller 20 år. Immunsystemet spiller en rolle for å holde kreft i sjakk, for eksempel, og voksne med reumatoid artritt står overfor forhøyede risikoer for noen typer kreft.
AnnonsenBarndomsartikkelen for leddgikt og reumatologiforskning, som Schanberg nå leder, bygger et register over pasienter som tar de nye stoffene for å gi et robust datasett for å spore potensielle langsiktige risikoer.
Selv med ubesvarte spørsmål, er Schanberg stolt over narkotikabrukene.
AdvertisementAdvertisement"Jeg har bekymringer, men jeg vet hva som skjer hvis de ikke bruker stoffene. Du må holde ting i perspektiv, "sa hun.
Kanskje det største problemet er at for noen pasienter som er gode kandidater til disse medisinene, forblir stoffene utenfor rekkevidde. De fleste familie leger vet ikke hvordan man bruker biologer, ifølge White, fordi JIA er sjeldne og stoffene er nye.
Tidlig inngrep er nøkkelen til å beskytte leddene fra permanent skade, så familier må ta berørte barn til en spesialist med en gang. Likevel er det i minst 11 stater ikke en eneste pediatrisk reumatolog, ifølge leddgiktens data.
Annonsering6 Symptomer på ungdomsartikkel »
Så er det spørsmålet om forsikringsdekning. Mange forsikringsselskaper kategoriserer biologics som spesialdroger, og forlater familier med høye kostnader.
AdvertisementAdvertisement"Det er et viktig problem for familier. For å prøve å få disse stoffene til barna sine, har noen forsøkt å selge sine hjem, sier White.
Arthritis Foundation er lobbyvirksomhet for utvidet tilgang til de nye stoffene.
