Narkotika til behandling MS får FDA godkjenning

Food and Drug Administration (FDA) har gitt folk med multippel sklerose noe håp.

På onsdag, annonserte FDA-tjenestemenn at byrået har godkjent et nytt stoff for å behandle voksne som har den tilbakefallende formen av multippel sklerose (MS) samt primær progressiv MS (PPMS).

AdvertisementAdvertisement

Det er det første stoffet godkjent for behandling av PPMS.

Legemidlet, Ocrevus (ocrelizumab), er en intravenøs infusjon gitt av en medisinsk faglig.

Godkjennelsen er spesielt god nyhet for de med progressive typer MS som ikke har funnet et stoff som har arbeidet for å redusere bluss, forbedre symptomene eller langsom sykdomsprogresjon.

Annonsering

Ifølge National Multiple Sclerosis Society, lever 2. 3 millioner mennesker over hele verden med sykdommen.

Nå, for første gang, kan personer med PPMS ha nytte av hvilke tjenestemenn på Roche Pharmaceuticals som har kalt et medisinsk gjennombrudd.

AdvertisementAdvertisement

I en stor fase III-studie ble Ocrevus vist å redusere utviklingen av fysisk funksjonshemning hos personer med PPMS betydelig. Det var også vellykket i to store studier for å redusere angrep hos personer med relapsing MS (RMS), ifølge Roche.

I desember 2016 forsinket FDA godkjenningen av Ocrevus til våren på grunn av produksjonsproblemer.

Les mer: Er biomarkører fremtiden for behandling av multippel sklerose? »

Hvordan stoffet virker

MS treffer alle forskjellige, med en rekke symptomer og mulige fremskritt.

Dens unike egenskaper gjør det vanskelig å finne rettsmidler.

AnnonseAdvertisement

Noen personer med MS kan reagere på et av de injiserbare sykdomsmodifiserende legemidlene (DMD) på markedet. For andre kan et av de nye orale legemidlene virke bedre for å begrense angrep, redusere symptomer og senke utviklingen av sykdommen.

Men det er de som har prøvd alt godkjent av FDA, og har fortsatt ikke funnet en terapi som bremser sykdommens fremgang og forhindrer at deres funksjonshemming blir verre.

Mens flere stoffer er utpekt som effektive for RRMS, hadde det ikke vært godkjente legemidler spesielt for PPMS.

Annonse

Ocrevus er designet for å målrette mot B-cellene som er ansvarlige for myelinskedebeskadigelse og reparasjon.

Disse CD20-positive B-cellene er en type immuncelle som er en viktig bidragsyter til myelin (nervecelleisolasjon og -støtte) og aksonal (nervecelle) skade, noe som kan føre til funksjonshemming hos personer med MS.

AnnonseAdvertisement

B-celler er en del av immunsystemet og er såkalte fordi de utvikler seg i beinmerg og produserer antistoffer. T-celler, de andre hvite blodcellene i immunsystemet, utvikles i thymuskjertelen.

Myelin er skadet ved visse aktivering av T-celler, som kan påvirkes av B-celler.

"Jeg har brukt nesten de siste 25 årene av karrieren min i både forskningslaboratorier og klinisk utvikling, og prøver å finne en ny behandling for MS. Som nesten alle andre forskere har jeg vært fokusert på brede immunmodulerende behandlinger eller T-celle-rettede behandlinger, "sa Hideki Garren, Ph.D., konsernleder og klinisk vitenskapsleder ved Genentech, fortalte Healthline.

Annonse

Genentech, en del av Roche-gruppen, utviklet Ocrevus.

"Hva er nytt og spennende om Ocrevus er at det er rettet mot bare en komponent i immunsystemet, B-cellen, som skal gi effekt og sikkerhet fordeler," sa Garren.

AdvertisementAdvertisement

Les mer: Vitamin D kan bidra til å forebygge, behandle multippel sklerose.

Venter og håper

Genentech har en pågående studie for å teste Ocrevus med ulike biomarkører som kunne bestemme suksess for stoffet på pasient før du tar den.

FDA-utvidelsen var resultatet av innlevering av ytterligere data av Genentech angående den kommersielle produksjonsprosessen til Ocrevus. Utvidelsen er ikke relatert til effekten eller sikkerheten til Ocrevus, sa Genentech i en uttalelse.

Tjenestemenn på National Multiple Sclerosis Society er optimistiske om det nye stoffet.

Bare gjør det til å stoppe. Gjør progresjonen stanset. Erika Lopez, multippel sklerose pasient

"Det vil være et gjennombrudd for folk som lever med primær progressiv MS, som har ventet så lenge på en effektiv sykdomsmodifiserende behandling", sa Dr. Bruce Bebo, organisasjonens eksekutivdirektør for forskning, i en uttalelse. "Vi håper at denne suksessen vil oppmuntre andre til å fokusere flere ressurser på forskning og utvikling av behandlinger for progressive former for MS. "

Mange pasienter er også ivrige etter å vente på medisinen.

"Håpet forblir i live," sa MS pasient og blogger, Erika Lopez, som nå har prøvd alle mulige muligheter for hennes progressive MS.

"Bare gjør det til å stoppe. Gjør progresjonen stopp, "fortalte hun Healthline.

Redaktørens merknad: Caroline Craven er en pasientekspert som bor hos MS. Hennes prisbelønte blogg er GirlwithMS. com, og hun kan bli funnet @thegirlwithms.

Les mer: Marijuana spioneringen som en mulig behandling for multippel sklerose »