Multippel sklerosevern og stamcelleterapi

En nyskapende behandling kan endre hvordan vi behandler multippel sklerose (MS), men er vi nærmere en kur?

Arbeidet til Dr. Su Metcalfe, grunnlegger og vitenskapelig offiser for bioteknologifaget LIFNano, ser ut til å puste nytt liv inn i det håpet. Metcalfe og hennes team utviklet en måte å bekjempe MS ved å bruke kroppens egne naturlige mekanismer - men det har ikke blitt testet hos mennesker ennå.

MS er en inflammatorisk og neurodegenerativ autoimmun sykdom som kan resultere i en rekke neurologiske symptomer, inkludert tretthet, muskelspasmer, taleproblemer og nummenhet. Det er forårsaket av immunsystemet som angriper myelin, det isolerende belegg som strekker seg langs utsiden av nerveceller. Resultatet er skade på hjernen og sentralnervesystemet.

Sykdommen påvirker i dag omtrent 2. 5 millioner mennesker over hele verden. Omtrent 200 nye tilfeller diagnostiseres hver uke i USA.

reklame

Vende bryteren på immunsystemet

LIFNano bruker en ny behandling basert på LIF - et stamcelleprotein som danner naturlig i kroppen - for å signalere og regulere immunsystemets respons på myelin.

"LIF, i tillegg til å regulere og beskytte oss mot angrep, spiller også en viktig rolle for å holde hjernen og ryggraden frisk," fortalte Metcalfe nylig Cambridge News.

advertisementAdvertisement

"Faktisk spiller det en viktig rolle i vevsreparasjon generelt, snu på stamceller som er naturlig forekommende i kroppen, noe som gjør det til en naturlig regenerativ medisin, men spiller også en stor rolle i reparasjon hjernen når den er skadet, "sa hun.

Metcalfe har brukt år på å studere LIF, men innså nylig nylig sitt potensial for behandling - ligner det på en på / av-bryter for immunsystemet.

Men når hun oppdaget sitt potensial, var det nesten umiddelbare problemer i søknaden. En av de tidligste var hvor raskt LIF bryter ned når det blir administrert inn i kroppen.

"Hvis du prøver å injisere den til en pasient, forsvinner den eller forsvinner på omtrent 20 minutter," fortalte Olivier Jarry, administrerende direktør i LIFNano, Healthline.

"Det gjør det ubrukelig i en klinikk. Du må ha en slags pumpe og injisere den kontinuerlig. "

AnnonseAdvertisement

Et nytt leveringssystem

Et gjennombrudd kom for Metcalfe da hun tok resultater fra sine studier av LIF og brukte dem på nanoteknologi. Behandlingen hun utvikler er avhengig av nanospherer avledet fra en veletablert medisinsk polymer kjent som PLGA, som allerede er brukt i materialer som masker. Og fordi det er bionedbrytbart, kan det overlates til å oppløses inne i kroppen.

Lagring av LIF inne i disse PLGA nanospherene før de administreres i blodbanen, gir en vedvarende dose i løpet av flere dager.

Prosessen adskiller seg betydelig fra de nåværende legemidlene som brukes til å behandle MS. Disse behandlingene faller oftest under kategorien narkotika kjent som immunosuppressorer, som hemmer kroppens samlede immunsystemrespons.

Annonse

LIF er teoretisk mye mer presis enn immunosuppressorer, og bør holde immunsystemet i funksjon mot skadelige infeksjoner og sykdommer.

"Vi bruker ingen stoffer," sa Metcalfe. "Vi slår ganske enkelt på kroppens egne systemer for selvtoleranse og reparasjon. Det er ingen bivirkninger fordi alt vi gjør er å tippe balansen. Autoimmunitet skjer når den balansen har gått galt litt, og vi tilbakestiller det bare.

AnnonseringAdvertisement

Tempererende forventninger til en 'kur'

Teamet advarer om at LIF-terapi er fortsatt flere år unna.

Mens noen utsalgssteder har gått vilt med Metcalfes forskning, og annonserer at en "kur" for MS ligger rett rundt hjørnet, er disse overskriftene spekulative.

Noen MS-advokatgrupper har selv gjort offentlige uttalelser som heter dekning av hennes arbeid "for tidlig og uansvarlig. "

Annonse

Jarry fortalte Healthline at LIFNano forventer å gå inn i fase I-prøvene i 2020. Dette ville være første gang det brukes til mennesker. Men selv om behandlingen viser seg å være trygg og effektiv, så snart det kunne være på markedet, er det 2023, anslår han.

Hovedfokuset på LIF terapi er nå på MS. Men det har potensial til å behandle andre autoimmune sykdommer, inkludert psoriasis og lupus.

AdvertisementAdvertisement

"Vi er optimistiske i den forstand at vi kan gi langsiktig remisjon for pasienter med MS," sa Jarry.

"Er det en kur? Vi vil gjerne elske på et tidspunkt å bruke begrepet "kur", men vi er veldig forsiktige. “