Ny teknologi øker bruk av genredigerende terapi for å bekjempe kreft
Innholdsfortegnelse:
- Bruk av en annen persons gener
- Cellectis CEO André Choulika sier genredigering med CRISPR er mer av en tjeneste og mindre av et produkt, mens CAR19 T-celler kan masseproduseres.
- Denne avtalen nettopp Cellectis $ 80 millioner, sammen med finansiering for kostnader knyttet til de målene Pfizer velger og opptil en annen $ 185 millioner per stoff etter at stoffene er utviklet i fremtiden. Pfizers inntekter kommer når produkter og tjenester selges.
En britisk baby kurert av leukemi har forskere håp om at en ny terapi kan brukes snart for å behandle andre som henne.
Jenta, 1-åringen Layla, ble diagnostisert med en uhelbredelig form for kreft i hennes benmarg.
AnnonseAdvertiseHun ble gitt en eksperimentell behandling på Storbritannias Great Ormond Street Hospital (GOSH) for å behandle hennes akutte lymfoblastisk leukemi.
Terapi, kimære antigenreceptor 19 T-celler (CAR-T), brukte redigerte gener for å øke T-cellene, de viktigste immuncellene som målretter og dreper kreftceller.
To måneder senere ble Layla ansett ryddet av kreft og sendt hjem med sin mor, far og eldre søster.
AnnonseGene redigering er en av de nyeste former for immunterapi, men den typen som ble brukt til å behandle Layla var litt annerledes. Den brukte teknologien som ble kalt TALEN av sine produsenter, Cellectis.
TALEN virker som "molekylære saks" for å gjøre T-cellene usynlige for et kreftmedisin som normalt vil drepe dem. De blir deretter programmert for å bekjempe bare leukemi.
AnnonseAdvertisingForskningen, som ble avduket på det årlige møtet i American Society of Hematology, tilbyr nye veier for kreftbekjempende stoffer. Forskere sier dette tidlig bevis for ferdige T-celler betyr at terapien nå kan testes i tidlig fase kliniske studier.
Bruk av en annen persons gener
Forskjellen i dette tilfellet, i motsetning til andre genredigeringsterapier, er at cellene som brukes i terapien, ikke var fra Layla, men heller fra en annen person.
Denne tilnærmingen vil tillate farmasøytiske selskaper å masseprodusere disse terapiene for å behandle leukemi og andre kreftformer uten den besværlige og kostbare prosessen med å redigere en enkelt pasients gener.
Waseem Qasim, Ph.D., konsulentimmunolog ved GOSH og professor i celle- og genterapi ved University College London (UCL) Institutt for barnehelse, var den som ba om CAR-T terapi for bruk i Layla.
Han kalte henne saken "et milepæl i bruk av ny genteknologi. "Hvis det er replikert hos andre pasienter, kan det utgjøre et stort skritt fremover i behandling av leukemi og andre kreftformer," sa han i en pressemelding.
Selv om funnene er oppmuntrende, er CAR-T-behandlingen fortsatt klassifisert som en ulisensiert undersøkelsesmedisin. Dette betyr at det er måneder, om ikke år, forskning som trengs for sikkerhet og effekt før det vil være tilgjengelig for andre kreftpatienter.Mens Layla er det første "in-man" tilfellet med bruk av eksterne donors celler, har andre tilfeller av CAR-T-baserte terapi tidligere vært effektive for å angripe leukemi-tumorer.
Annonse
En studie fra 2011 publisert i New England Journal of Medicine fulgte tre pasienter med kronisk lymfoid leukemi behandlet med CAR-T-behandlinger som fortsatt var i remisjon 10 måneder etter behandling.
Cellene som ble brukt i disse pasientene, var imidlertid fra pasientene selv og ikke fra en universell donor.CRISPR er populær nå
CRISPR, som står for klyngede regelmessige interspaced korte palindromiske gjentagelser, er en annen metode for genredigering som har steget i popularitet. Det systemet er billig, rask, enkel å bruke, og krever ikke mange års trening.
Dens tilgjengelighet "forårsaker en stor omveltning i biomedisinsk forskning," men bioetikere er bekymret for den raske hastigheten forskerne klamrer på for å bruke den, spesielt for å redigere menneskelige embryoer, ifølge tidsskriftet Nature.Cellectis CEO André Choulika sier genredigering med CRISPR er mer av en tjeneste og mindre av et produkt, mens CAR19 T-celler kan masseproduseres.
Annonse
"[CRISPR] er billig å designe og raske å designe. En uke og 10 dollar. Enhver akademisk forsker kan bestille CRISPR online og bli et genredaktør, "sa Choulika til FierceBiotech i juni. "[Men] dens effektivitet er virkelig dårlig. "
Selv om TALEN allerede har lagret ett liv med potensial til å spare mer, er den eventuelle prislappen et mysterium.
Pfizer slår opp CAR-T teknologiI juni annonserte farmasøytiske giganten Pfizer at det hadde inngått et globalt strategisk samarbeid med Cellectis for å utvikle CAR-T immunoterapier.
Under avtalen vil Pfizer ha eksklusive kommersielle rettigheter til å utvikle CAR-T-terapier til 15 mål for Pfizers valg. Cellectis får lov til å velge 12.
Sammen vil selskapene utføre preklinisk forskning på fire mål Cellectis velger (mens Pfizer beholder første nektelsesrettigheter), mens Cellectis arbeider uavhengig av åtte mål etter eget valg.Denne avtalen nettopp Cellectis $ 80 millioner, sammen med finansiering for kostnader knyttet til de målene Pfizer velger og opptil en annen $ 185 millioner per stoff etter at stoffene er utviklet i fremtiden. Pfizers inntekter kommer når produkter og tjenester selges.
Dr. Mikael Dolsten, leder for forskning og utvikling ved Pfizer, sa at selskapets banebrytende bioterapeutisk kreftterapi-teknologi kombinert med Cellectis 'genombehandling og celleteknikk vil gi nye immunoterapier.
"Kombinere innovasjon og vitenskapelig kompetanse hos Cellectis med Pfizers dype onkologi og immunologi erfaring skaper et verdensklasse partnerskap designet for å levere en ny generasjon CAR-T immunterapier for kreftpasienter med akutt medisinske behov," sa han i en presse utgivelse.
