Stamcelletransplantasjoner Tilbyr førstegangs-MS behandling som reverserer funksjonshemning
Innholdsfortegnelse:
Dr. Richard K. Burt utførte den første hematopoietiske stamcelle-transplantasjonen (HSCT) for en multippel sklerose (MS) pasient i USA ved Chicago's Northwestern Memorial Hospital. Nå er Burt, sjef i divisjonen for medisin-immunterapi og autoimmune sykdommer ved Northwestern Universitys Feinberg School of Medicine, å lage overskrifter igjen.
Burt og hans kollegaer publiserte resultatene av deres nyeste HSCT-studie tidligere denne uken i Journal of the American Medical Association. Resultatene viser at HSCT kan være den første MS-terapi for å reversere funksjonshemningen. Selv om studiegruppen var liten, har resultatene eksperter håpfulle.
advertisementAdvertisementFor denne forsøket gjennomgikk 151 pasienter en stamcelle transplantasjon. Først ble deres immunsystem tampet ned ved hjelp av lavdose kjemoterapi. Da brukte leger HSCT-terapi, som innebar en infusjon av pasientens egne stamceller, tidligere høstet fra blodet, for å gjenopprette immunforsvaret. Etter et kort opphold på sykehuset, gikk frivillige om deres normale liv, og behøvde ikke "vedlikehold" -medikamenter.
I løpet av de neste flere årene ble frivillige periodisk gitt en serie tester for å måle funksjonshemningen. En test, kjent som Utvidet Disability Status Scale, eller EDSS, måler kognisjon, koordinering og gange, blant annet. Deltakere gjennomgikk MR-skanning og gjennomførte spørreskjemaer for å måle deres generelle livskvalitet.
Forskerne fant at etter to år etter transplantasjonen viste halvparten av pasientene en markert forbedring av funksjonshemningen. Av pasientene som ble fulgt i fire år, forblir mer enn 80 prosent tilbakefallende.
Siden 1993 har FDA godkjent 12 sykdomsmodifiserende terapier (DMT) for behandling av relapsing-remitting MS (RRMS). Alle er designet for å undertrykke immunforsvaret i en eller annen grad. Disse stoffene koster ca $ 5 000 per måned, og de må tas på ubestemt tid siden tilbakefall vil oppstå hvis stoffene blir stoppet. Mens pasienter nå har mange muligheter til å avverge sykdomsprogresjon, har ingen DMT vist seg å reversere funksjonshemming.
HSCT koster ca $ 125 000 per pasient. "Selv om vi ikke har gjort en kostnadsanalyse, gitt hvor dyrt Tysabri er, og Fingolimod, [siden HSCT er en engangsbehandling], bør den begynne å betale for seg selv rundt 18 måneder," fortalte Burt Healthline.
AnnonseAvgiftRelaterte nyheter: Skal MS Drugs koster $ 62 000 per år? »
Hvem bør ha stamcelletransplantasjon?
"Advarselen," Burt innrømmet, "er dette ikke effektivt i progressiv MS. "Han påpekte tendensen blant nevrologer til å prøve en DMT etter hverandre til pasienten er ute av alternativer før han tilbyr HSCT."Men da har pasienten gått inn i sekundær progressiv og mest sannsynlig vil ingenting hjelpe. "
" Hvis du har det bra på første linje behandlinger, interferoner eller Copaxone, bra, det er her du bor, "la Burt til. "Men hvis du har hyppige tilbakefall, to eller flere i året til tross for disse terapiene … Jeg tror det er gruppen som, i stedet for å gå til Tysabri eller Fingolimod, bør få denne terapien fordi det er så mye mer fordelaktig. Plus, hvis du venter til du har hatt alle de andre [DMTene], øker du risikoen for denne behandlingen. "
Hvis du har hyppige tilbakefall, to eller flere i året til tross for [medisin] terapi … Jeg tror det er gruppen som, i stedet for å gå til Tysabri eller Fingolimod, bør få denne terapien fordi den er så mye mer fordelaktig. Dr. Richard K. Burt, Northwestern UniversitySelv etter å ha stoppet stoffet, har pasienter som har tatt natalizumab (Tysabri) fortsatt en økt risiko for primær multifokal leukoencefalopati (PML) i mange måneder. Hvis de skulle gjennomgå HSCT i løpet av den tiden, vil risikoen for denne sjeldne, men alvorlige hjerneinfeksjonen overføres og gjøre prosedyren mer farlig.
AdvertisementAdvertisement Lær mer om PML og Tysabri: Hva er risikoen? ».
Til tross for at han var på DMT før studien, ble Beygi tilbakefallende regelmessig og kunne knapt gå. Hun hadde problemer med å skrive, børste tennene sine, og til og med utføre enkle oppgaver som å drikke fra et glass.Beygi avsluttet hennes presentasjon ved å takke Dr. Burt for å gi henne livet tilbake. Hun kalte ham hennes "helt. "
AnnonseAdvertisement
Relaterte nyheter: Inntast arbeidsstyrken med kronisk tilstand»Selv om HSCT for tiden kun er tilgjengelig i kliniske studier og for "medfølende bruk" i visse tilfeller, er Burt håpløs at flere studier vil føre FDA til å godkjenne stamcelle transplantasjon for MS.
Faktisk utfører teamet i dag en større studie som sammenligner HSCT med FDA-godkjente DMTs på tre sentre over hele verden. Forsøket er for tiden registrert, og interesserte pasienter kan lære mer på // www.stemcell-immunterapi. com / research_clinical. html.
