Multippel sklerose: stamceller kan være ny behandling
Innholdsfortegnelse:
- Skriv inn stamceller
- Siden da har versjoner av denne terapi, ofte referert til som hematopoietisk stamcelle-transplantasjon ( HSCT), har blitt testet hos pasienter med multippel sklerose (MS), lupus, reumatoid artritt (RA) og andre autoimmune sykdommer.
- Det er alvorlige farer for denne behandlingen, inkludert infeksjon og utvikling av sekundær autoimmun sykdom.
- HSCT viser, som mange potensielle stamcelleterapier, stort potensial i fremtiden.
For tyve år siden ble Dr. Alan Tyndall, reumatolog ved Universitetssykehuset i Basel, Sveits, møtt med å gi en 37 år gammel mor en dystre diagnose.
Sklerodermi, den autoimmune sykdommen som pumper overskytende kollagen inn i kroppen, snu hennes pulmonale arterier i stein.
AdvertisementAdvertisementSykdommen ville være dødelig. Selv en lungetransplantasjon kunne ikke redde henne.
Så Tyndall og hans kolleger, inkludert hematolog Dr. Alois Gratwohl, kom med en dristig plan.
De begrunnet at siden roten til problemet var feilfunksjon av immunceller, må disse cellene bli ødelagt.
AnnonseMed andre ord bestemte de seg for å ødelegge kvinnens immunsystem med vilje.
Selvfølgelig kunne de ikke ta ned det forbrytende immunsystemet og la henne ikke forsvare seg mot fremtidige infeksjoner. De måtte gjenoppbygge den fra grunnen.
AnnonseAdvertiseLes mer: Forskere rapporterer gjennombrudd i voksende nyrer fra stamceller »
Skriv inn stamceller
Det er der kvinnens bloddannende eller hematopoietiske stamceller kom inn.
< ! --3 ->Disse cellene finnes i beinmerg og produserer milliarder nye blodceller hver dag, inkludert hvite blodlegemer som bekjemper infeksjon. Legene administrerte medisiner som koakserte disse cellene ut av margen og inn i blodet, hvor de da kunne høstes og lagres utenfor kroppen hennes.
Etter fire dager med kjemoterapi, reintroduced disse cellene tilbake til kvinnens blod, "som ingeniører kommer inn etter et bombingsangrep på en by," fortalte Tyndall Healthline.
AdvertisementAdvertisement
Konseptet er identisk med beinmargstransplantasjoner for leukemi og andre blodkreftformer, sa Tyndall. Faktisk ble han og hans kolleger inspirert av rapporter om at slike transplantasjoner utført for kreft også var å rydde opp autoimmune lidelser hos pasienter med begge sykdommer.Deres dristige bevegelse betalte seg. Kvinnenes sklerodermi ble ikke bare stoppet, kurset var noe omvendt.
Les mer: De fleste MS-pasienter som fikk stamcelletransplantasjoner i remisjon år senere »
Annonse
Behandling for andre sykdommerSiden da har versjoner av denne terapi, ofte referert til som hematopoietisk stamcelle-transplantasjon (HSCT), har blitt testet hos pasienter med multippel sklerose (MS), lupus, reumatoid artritt (RA) og andre autoimmune sykdommer.
Til tross for navnet, "stamceller er ikke terapeutisk middel," Tyndall sa. I stedet hjelper de kroppen tilbake fra den intense behandlingen.
ReklameAdvertisement
Resultatene fra en foreløpig HSCT-studie av 151 MS-pasienter viste i fjor at terapien faktisk reverserte funksjonshemmingen i omtrent halvparten av studiegruppen.Disse resultatene er lovende, men forskere vet ikke hvorfor behandlingen virker hos enkelte pasienter og ikke hos andre.
I en gjennomgang fra 2011 av europeiske pasienter som hadde fått HSCT for autoimmune sykdommer de siste 15 årene, fant Tyndall at rundt to tredjedeler ikke reagerte på behandling, eller reagerte og deretter tilbakefallet.
Annonsering
Den beste kandidaten til denne potensielt giftige behandlingen er en pasient med dårlig prognose hvis organer ikke er så skadet, sier Tyndall. Ifølge Multiple Sclerosis Society, har yngre personer som har fått færre behandlinger en tendens til å gå bedre i HSCT-studier.Les mer: Lovende nye behandlinger for multippel sklerose.
AnnonseAvgift
Risiko mot belønningDet er alvorlige farer for denne behandlingen, inkludert infeksjon og utvikling av sekundær autoimmun sykdom.
Behandlingsrelatert dødelighet har vært så høy som 20 prosent i noen forsøk, selv om risikoen blir mindre vanlig, da forskere blir savvier om hvilke pasienter som skal delta i forsøk.
Den akutte risikoen må veies mot de langsiktige risikoene for selve sykdommen, som Tyndall skriver i sin artikkel, er vanskelig å gjøre uten mye data fra mange randomiserte forsøk, som ikke er tilgjengelige ennå.
Dataprogrammets knapphet taper det vitenskapelige samfunnets spenning om HSCT.
"Det er noe som må gjøres i klinikken under kliniske studier for å virkelig vise om det er noe som skal jobbe for en stor befolkning," fortalte Health Foster, Kent Fitzgerald fra California Institute for Regenerative Medicine.
Les mer: Skuespillerinnmeldingen Hun har MS inspirerer de som bekjemper sykdommen.
Ser frem til fremtiden
HSCT viser, som mange potensielle stamcelleterapier, stort potensial i fremtiden.
Tjue år etter Tyndalls behandling av kvinnen med sklerodermi, forblir HSCT en relativt radikal behandling og er ikke tilgjengelig utenfor forundersøkelser.
Siden det er en behandling som er forskjellig fra tradisjonell medisinutvikling, sa Fitzgerald at sikkerhetsscreeningsparadigmer måtte utvikles fra bunnen av.
Likevel, sa han, det er en forskningslinje som samfunnet tror på.
Det mest spennende aspektet er at for første gang var det virkelig oppnådd sann utryddelse av autoimmunitet hos enkelte pasienter. Dr. Alan Tyndall, Universitetssykehuset i Basel, Sveits
Det britiske kringkastingskorpset har nylig beskrevet suksesshistoriene til flere pasienter som gjennomgår HSCT for MS, og fulgte andre som for tiden gjennomgår behandlingen."Det mest spennende aspektet er at for første gang er det oppnådd sann utryddelse av autoimmunitet hos enkelte pasienter," etterfulgt av helbredelse av noen skadede vev, sa Tyndall.
Han bemerket også at den unge kvinnen som står overfor dødsfall fra sklerodermi fortsatt har det bra og lever et "nært normalt liv. “
