Genterapiforsøk og virusmangel
Innholdsfortegnelse:
- Virus er perfekt egnet til å bære et gen til en del av kroppen med defekte celler tilstede.
- En del av problemet, som rapportert av New York Times, er at det ikke synes å være en klar modell ennå for å optimalisere produsert virusproduksjon.
- Det vil si at genterapi som retter seg mot leveren, krever et sett med spesialiserte virus som ikke kan brukes på en annen del av kroppen, for eksempel en neuro-degenerativ lidelse.
- For nå er overgangen mellom dagens produksjonsmodell og etterspørselen etter virale vektorer en turbulent.
Genterapi rammer en veisklokke.
Høyteknologisk terapi er et lovende behandlingsalternativ for mange livstruende plager, inkludert visse typer kreft og arvelige sykdommer som Parkinsons.
AnnonseringAdvertisement Ifølge National Institutes of Health blir genterapi bare testet for sykdommer som for øyeblikket ikke har noen annen form for kur. Nå er en kink i produksjonsprosessen for genterapi et stort problem for bedrifter som håper å gjennomføre omfattende forsøk og bringe produkter til markedet.Mange av disse behandlingene stole på en viral vektor - et modifisert virus - for å levere genetisk materiale til en celle.
Annonse
Problemet ligger i ett sentralt aspekt.Det er mangel på disse spesialiserte, tilpassede virusene.
Virus er perfekt egnet til å bære et gen til en del av kroppen med defekte celler tilstede.
De defekte cellene blir deretter løst av det friske genet.
Tidligere metoder for genterapi brukte adenoviruset, som er mest kjent for å forårsake forkjølelse.
Men fordi dette viruset noen ganger fremkalte en immunrespons fra kroppen, setter pasienter i fare, er det ikke lenger vanlig.
ReklameAdvertisement
Genterapi gjør et stort skritt fra akademisk forskning til industriell skala farmasøytisk. Store selskaper som Novartis produserer egne genterapier.Dette fører til at etterspørselen etter virus overvelder nåværende produksjon.
"Dette var nesten helt en akademisk aktivitet opprinnelig," sa dr. Barry Byrne, professor i pediatri og molekylær genetikk og mikrobiologi, og direktør for Powell Gen Therapy Center ved University of Florida.
Annonse
"Akkurat nå er det bare et begrenset antall studier som kan gjøres med materialet som er tilgjengelig. Jeg tror det er et ekte problem, "fortalte han Healthline.Søker etter en produksjonsmodell
En del av problemet, som rapportert av New York Times, er at det ikke synes å være en klar modell ennå for å optimalisere produsert virusproduksjon.
AnnonseAvgift
I noen tilfeller blir virusene utviklet internt, slik det er tilfelle for Byrne på Powell Genterapi Center.For andre må virusproduksjonen outsources til tredjepart.
Antall bioteknologifirmaer som nå krever virus har resultert i at køer danner for tilgang.
Annonse
Noen selskaper, som er bekymret for lange ventetider, kan betale for køer hos forskjellige selskaper for å sikre at de får de nødvendige virusene.Ifølge New York Times meldte Novartis seg år på forhånd med Oxford BioMedica for å produsere sine virus.
AdvertisementAdvertisement MilliporeSigma, et bioteknologiselskap som produserer virus for narkotikabedrifter, fortalte Times at de er "overskrevet". "Men i en uttalelse til Healthline, sa Martha Rook, leder av genredigering og nye modaliteter ved MilliporeSigma, følgende:
" MilliporeSigma gjennomgikk en stor utvidelse i 2016 til nesten å doble produksjonskapasiteten ved Carlsbad, California-anlegget … Gitt vår omfattende produksjonserfaring, vil vår utvidede kapasitet tillate oss å adressere mer av markedets ubalanse fremover. Vi er forpliktet til å hjelpe våre kunder med å bringe deres behandlinger til markedet med høy kvalitet, på tidsproduksjon av virusvektorer. "Ulike behandlinger, forskjellige virus
Et av de store problemene med gjeldende former for genterapi er at det ikke finnes et" one-size-fits-all "-virus som kan brukes.
Det vil si at genterapi som retter seg mot leveren, krever et sett med spesialiserte virus som ikke kan brukes på en annen del av kroppen, for eksempel en neuro-degenerativ lidelse.
På dette tidspunktet eksisterer ikke et enkelt virus som kan brukes universelt til å målrette mot en hvilken som helst celle i kroppen.
Det gjør produksjonen en spesialisert innsats.Producerende virus er kostbart og tidkrevende - spesielt når det skaleres oppover.
Byrne la til at å finne velutdannede individer også er et problematisk aspekt.
"Det er egentlig ikke bare begrensninger på anlegget. Helt ærlig er det mangel på trent personell som har vært involvert i dette feltet, sier han.
"Noen kan være ekspert på vaksineproduksjon, som trolig er den mest nært beslektede aktiviteten, men det er ikke akkurat det samme. Det er som å si at jeg er en god kokk, men ikke en god baker, "la han til.Hva fremtiden kan bringe
Byrne er håpløst at når Big Pharma går inn i arenaen, vil de kunne klare seg til virusproduksjon.
I tillegg forklarte han, det finnes også nyere metoder for viral vektorutvikling som eksisterer, men er ikke utbredt blant produsentene - ennå.For nå er overgangen mellom dagens produksjonsmodell og etterspørselen etter virale vektorer en turbulent.
Den beste måten å gå videre med i produksjonen, kan heller ikke være helt funnet ut heller.
"Akademisk sponsede studier og akademiske fasiliteter har fylt gapet for en stund, og nå er det nødvendig for ny kapasitet til å komme på nettet. Hvordan det er implementert, det er neste overveielse, "sa Byrne.
