Spedbarn med kreft: eksperimentell ny behandling
Innholdsfortegnelse:
En eksperimentell behandling har reddet livene til to spedbarn som er vanskelige å behandle leukemi.
De to barna, 11 og 16 måneder gamle, opplevde fullstendig kreftreduksjon innen 28 dager etter behandling.
AnnonseAdvertisementDiagnostisert med B-celle akutt lymfoblastisk leukemi (ALL), hadde begge spedbarnene uttømt alle andre behandlingsalternativer.
ALL er en aggressiv type kreft som begynner i umodne hvite blodlegemer kalt lymfocytter. Uten behandling kan ALLE være dødelig innen måneder.
Ifølge det amerikanske kreftforeningen har barn med B-celler ALLE som er i alderen 1 til 9, bedre kurstilbud. Spedbarn under 1 år har en tendens til å ha en dårligere utsikt.
AnnonseringDe to spedbarnene som har fått eksperimentell behandling, har begge vært kreftfrie i mer enn et år.
Forskningen ble publisert i Science Translational Medicine.
AdvertisementAdvertisementLes mer: Færre barn som dør av kreft, selv om flere barn har sykdommen »
Hvordan T-cellebehandling virker
Når andre metoder som kjemoterapi ikke virker, er det en nyere leukemibehandling som innebærer bruk av pasientens egne T-celler.
T-cellene fjernes og manipuleres med kimære antigenreceptorer (CAR) som instruerer dem til å angripe ALLE celler. Så blir de returnert til pasientens blod.
De fleste spedbarn i løpet av det første året har imidlertid ikke utviklet nok sunne T-celler.
Dr. Waseem Qasim, professor i celle og genterapi ved Great Ormond Street Institute for barnehelse, University College i London, og hans kolleger, ønsket å finne en løsning på dette problemet.
AnnonseAvgiftKlarte ikke å få nok T-celler fra spedbarnene, bestemte de seg for å bruke donorblod.
Gjennom genredigering skapte de funksjonelle T-celler som kunne unngå immunsystemangrep i uovertrufne mottakere.
T-cellene ble deretter infisert i spedbarnets blod.
AnnonseTo måneder etter prosedyren utviklet ett spedbarn mild graft-versus-vert sykdom i huden. Det klarte å følge en benmargstransplantasjon og steroidbehandling. Det andre spedbarnet hadde ingen komplikasjoner.
Det er første gang leger har behandlet kreft med endrede T-celler fra en donor.
AnnonserAdvertisjonenLegene viste at det er mulig å lage universelle eller "off-the-shelf" -terapier fra endrede donor-T-celler.
Eksperimentet kan føre til store fremskritt i vanskelige å behandle ALLE.
Les mer: Til tross for tilbakeslag, beveger CAR-T-behandlingen fremover.
AnnonseringLøftet om T-celler uten hylle
Uten behov for å matche pasienter med givere, kunne pasientene behandles mer raskt og mer effektivt.
"Utviklede T-celler er den viktigste historien i vanskelig å behandle leukemier og lymfomer," sa medisinsk onkolog Dr. Jack Jacoub i et intervju med Healthline.
AdvertisementAdvertisement"Mange fremskritt har blitt gjort i denne typen behandling. Det er et område som har utmerket løfte og definitivt må vurderes, sier Jacoub, direktør for thoracisk onkologi ved MemorialCare Cancer Institute ved Orange Coast Memorial Medical Center i California.
"Denne typen lymfoblastisk leukemi er en veldig dårlig sykdom," la han til. "Det er ofte lite å gå seg vill. Dette er tilfellet med disse to spedbarnene. De ble tilbudt terapi på medfølende grunnlag. Alle andre behandlinger mislyktes, så det var ikke noe å tape. De ville ha bukket seg for denne sykdommen. "
" Papirets forfattere foreslår at det er begrensninger for å få lymfocytter hos unge pasienter. De har et mindre modent immunsystem. De har ikke nok T-celler, og det er et problem, sa Jacoub.
"Forfatterne antyder at vi ikke trenger å gå til pasienten eller ha en donor. Vi trenger ingen rute, "forklarte han.
Les mer: Fremgang rapportert i nye behandlinger for personer med lymfom »
Neste trinn for forskere
« I disse to spedbarnene har de vist at de kan gjøre det, »sa Jacoub. "Det er bare to [pasienter] og de prøvde det fordi det ikke var noe annet. Men det er ikke engang en fase I prøvestruktur. "
Jacoub bemerker at papiret ble publisert i en liten journal som kanskje ikke er vidt mottatt i hele hematologiområdet. Han er imidlertid ganske sikker på at dette papiret ligger på radaren av forskere som er involvert i feltet.
Også verdt å merke seg er den lille prøven størrelse.
"Vi vet ikke hvordan de neste pasientene vil gjøre. Dette er bare en observasjon, men en spennende som må utvides, "sa han.
Jacoub foreslår behovet for mer samarbeid med større institusjoner med forskningsinfrastruktur, flere av disse typer pasienter og kompetansen til å håndtere denne sykdommen.
"Enten det går til fase I-rettssaken, er et stort sprang. Det må innebære mer enn en institusjon. Akkurat nå er det bare en observasjon av to pasienter. Vi vil ikke rushing ut for å prøve å gjøre dette nå, men det er slik ting starter, sier han.
Med mer vitenskapelig gransking og tilsyn - hvis vi kan gjenskape det - kan det være enormt. Dr. Jack Jacoub, MemorialCare Cancer InstituteJacoub ser mye potensial i denne typen behandling. Men det er en lang vei å gå.
"U.K.-forsøket må være reproduserbart i USA for å se om dette er mulig. Med mer vitenskapelig gransking og tilsyn - hvis vi kan reproducere det - kan det være enormt. Barrierer ville bli overvunnet, sa han. "De tar tilgjengelig teknologi noen få ekstra skritt. Teknologien er der. Hvis det virkelig var en sann effekt og kan gjengis i ulike innstillinger og land, kan det føre til allment tilgjengelige terapeutiske alternativer.Hvis denne observasjonen kunne bli korrekt gjengitt, vil vi sannsynligvis vite det neste år eller to. Det er så fort dette feltet beveger seg. "
Jacoub sa dette er spennende nyheter for pasienter og deres familier.
"Det er ikke allment tilgjengelig eller den nåværende standarden på omsorg. Men familier av disse pasientene er vanligvis medisinsk kunnskapsrike, sier han.
Han er alt for familier som bringer det opp med sine leger.
"Det er greit hvis legen din ikke har sett denne publiserte rapporten. Kopier av denne journalen kan ikke gå overalt. Vanligvis skjer disse tingene i samarbeid. E-post til forskere og institusjoner starter diskusjoner. Så de burde definitivt ta den opp. “
