Ny syklusbehandlingsbehandling
Innholdsfortegnelse:
- Til godkjenning av Endari var det bare ett stoff godkjent for personer med sykdommen, sa Dr. Richard Pazdur, fungerende direktør for Office of Hematology and Oncology Products i FDAs senter for narkotikautredning og forskning, i en uttalelse .
- Alle studiedeltakere hadde to eller flere smertefulle kriser innen en 12-måneders periode før innskrivning i forsøket.
Omtrent 100 000 mennesker i USA er berørt av seglcelle sykdom.
Men det har ikke vært noen nye behandlinger for den arvelige blodforstyrrelsen i flere tiår - til nå.
AnnonsenAnnonsen U. S. Food and Drug Administration (FDA) nylig godkjent Endari (L-glutamin oralt pulver), som ble opprettet for personer med seglcelle sykdom i alderen 5 år og eldre. Forskere håper stoffet kan redusere alvorlige komplikasjoner forbundet med sykdommen.Syklecellesykdom påvirker mesteparten av minoritetsgruppene.
Annonse
En av hver 13 afroamerikanske babyer er født med seglcelleegenskaper.Det er genet forbundet med sykdommen, rapporterte USAs sentre for sykdomskontroll og forebygging (CDC).
AnnonseAvgift
De med tilstanden har unormal hemoglobin, eller seglformede celler.Personer med seglcelle sykdom har en gjennomsnittlig levetid på 40 til 60 år.
En sjelcellespillveksler?
Til godkjenning av Endari var det bare ett stoff godkjent for personer med sykdommen, sa Dr. Richard Pazdur, fungerende direktør for Office of Hematology and Oncology Products i FDAs senter for narkotikautredning og forskning, i en uttalelse.
"Dette er en ekstremt viktig utvikling, da individer som lever med denne spesielle kroniske tilstanden, kun har hatt ett godkjent medisinering alternativ før nå," sa Rattler Healthline.
I likhet med andre kroniske forhold passer en engangsbehandling ikke alle sammen med seglcelle."Jo flere sykdomsmodifiserende behandlingsalternativer som er tilgjengelige, jo mer sannsynlig er vi å se forbedringer i helseutfall og livskvalitet for personer som lever med seglcelle," sa Rattler.
Annonse
Hvorvidt stoffet er et ideelt terapivalg, avhenger av pasienten, men stoffet gir i hvert fall folk en annen mulighet, legger Rattler til.
"Hvis det medisinske samfunnet fortsetter å investere ressurser i bevisbasert forskning angående disse terapiene, og fortsetter å støtte utdanning og bevissthet ved å dele fakta med offentligheten, kan vi fortsette å forbedre livene til enkeltpersoner med seglcelle sykdom," sa.AdvertisementAdvertisement
Dr. James G. Taylor VI, direktør for Center for Sickle Cell Disease ved Howard University College of Medicine, er optimistisk om stoffet, men har forbehold.
"Min største skuffelse med studiene som førte til denne FDA-godkjenningen er at de ennå ikke er publisert i medisinsk litteratur. Denne informasjonen er kritisk for leger som meg selv som sannsynligvis vil foreskrive dette til pasienter," sa han til Healthline.Legemidlet synes å ha et rasjonelt grunnlag for å forebygge komplikasjoner, men det er begrensede resultater fra fase III-studien, og de publiseres ikke. Når det er sagt, kan stoffet gi nytt håp for pasienter med sykdommen som står overfor mangel på kvalifiserte leger og svimlende behandlingskostnader, sa Taylor.
Annonse
Forbedrede resultater på Endari
Endari ble studert i en randomisert studie av personer med seglcelle sykdom, i alder fra 5 til 58 år.Alle studiedeltakere hadde to eller flere smertefulle kriser innen en 12-måneders periode før innskrivning i forsøket.
AnnonseAdvertisement
Folk ble tildelt for å ta enten Endari eller en placebo. Forskere overvåket dem i løpet av 48 uker.
Forskerne fant at de som fikk Endari, hadde færre sykehusbesøk for smerte, færre sykehusinnleggelser for sykdomsrelatert smerte og kortere sykehusopphold.De oppdaget også at 8 prosent av deltakerne som tok Endari opplevde akutt brystsyndrom - en alvorlig komplikasjon av sykdommen - sammenlignet med 23 prosent i placebogruppen.
Som en del av godkjenningen mottok Endari klassifiseringen som et foreldreløs stoff, en betegnelse som betyr at det er hensikt å behandle sjeldne sykdommer, noe som kvalifiserer det for noen utviklingspremier.
Emmaus Medical, Inc. produserer medisinen. FDA noterte at forstoppelse, hoste, kvalme, hodepine, magesmerter, smerte i ekstremiteter, ryggsmerter og brystsmerter er vanlige bivirkninger av legemidlet.
