Kreftbehandling med genterapi

En revolusjonerende ny kreftbehandling er godkjent av Food and Drug Administration (FDA).

Kymriah er den første genterapi for leukemi tilgjengelig i USA.

AnnonseAdvertising

Det er en immun-terapi av kimær antigenreceptor T-celler (chimerisk antigenreceptor T-celle), designet for å behandle akutt lymfoblastisk leukemi (ALL), en alvorlig form for kreft hos barn og unge voksne.

ALL er en potensielt dødelig kreft i blod og benmarg.

National Cancer Institute anslår at det er 3, 100 personer under 20 år diagnostisert hvert år.

Annonse

CAR-T-behandling ble pionerert av Dr. Carl Juni ved University of Pennsylvania, som har jobbet med behandlingen i nesten tre tiår.

Slik fungerer Kymriah

I motsetning til andre aktuelle kreftbehandlinger som kirurgi, kjemoterapi og stråling, bruker Kymriah kroppens eget immunsystem for å bekjempe kreft.

advertisementAdvertisement

Kymriah arbeider gjennom en prosess for å samle en pasients celler - spesielt T-celler som fungerer som en del av immunsystemet - og genetisk modifisere dem til å gjenkjenne og angripe kreftceller.

Modifiserte T-celler er konstruert for å inkludere kimære antigenreceptorer, som målretter leukemiceller.

Når denne prosessen er fullført, blir de modifiserte cellene infisert tilbake i pasientens kropp.

"[Den] godkjenningen er transformasjonsmessig for pediatrisk kreftpasienter og kreftforskning generelt. Bruke genterapi til å omprogrammere og utdanne en pasients egen immunceller til å målrette, angripe og eliminere kreft er en strålende tilnærming, og vi er veldig oppfordret til at den har blitt godkjent av FDA for barn med akutt lymfoblastisk leukemi (ALLE), "Ramy Ibrahim, visepresident for klinisk utvikling ved Parker-instituttet for kreftimmunoterapi, fortalte Healthline.

En kostbar behandling

Prosedyren er tilpasset den enkelte.

AdvertisementAdvertisement

Som sådan har det begrensninger på pris og omfang av produksjonen.

Terapien blir lisensiert og markedsført av legemiddelfirmaet Novartis.

Selskapet planlegger å gjøre Kymriah tilgjengelig for rundt 30 sykehus innen årets slutt.

Annonsering

Prisen på terapien er merket på rundt $ 500, 000.

Det kommer også med noen alvorlige potensielle farer.

AdvertisementAdvertisement

CAR-T kan føre til livstruende tilstand kjent som cytokinfrigivelsessyndrom, samt alvorlige nevrologiske hendelser.

Så, sykehus og klinikker som tilbyr Kymriah må ha spesielle sertifiseringer.

For nå er den bare godkjent for bruk på ALL.Det kan ikke brukes til å behandle noen av de myriade andre dødelige kreftformer … ennå.

Annonse

Godkjennelsen av Kymriah gir imidlertid godt for fremtiden for genterapi for å behandle andre former for kreft.

'Begynnelsen av reisen'

Dr. Len Lichtenfeld, nestleder i det amerikanske kreftforeningen, er opptatt av stoffets godkjenning, men han har noen forbehold.

AdvertisementAdvertisement

"Dette er ikke det endelige svaret på kreftbehandling. Dette er elegant vitenskap. Forskerne har gjort fremragende arbeid. Det er fortsatt mye mer å gjøre, sier Lichtenfeld til Healthline.

For nå er Kymriah kun tilgjengelig for en liten del av kreftpasienter. Selv da er det kun foreskrevet som en siste utvei når andre former for behandling har feilet.

"Vi er på begynnelsen av reisen," sa Lichtenfeld. "Vi er langt fra slutten. “