Kreft Behandling: Ny genterapi bringer håp
Innholdsfortegnelse:
- Dr. Santosh Kesari er en nevro-onkolog og leder av Department of Translational Neuro-oncology and Neurotherapeutics ved John Wayne Cancer Institute på Providence Saint Johns Health Center i California.
- Den første er potensialet for alvorlige bivirkninger.
- "CAR-T-celler er spennende og har høye responsrater, men vi må se hvor langvarig disse resultatene er når vi fortsetter å skyte for en kur. For nå er beinmargstransplantasjon fortsatt en viktig del av behandlingen av en pasient med ALL, "sa Sikaria.
Næringsmiddel- og stoffadministrasjonen (FDA) ligger på randen for å godkjenne den aller første genterapi-behandlingen for bruk i USA.
Hvis det går gjennom som forventet, vil terapien bli brukt til å behandle barn og unge voksne med avansert akutt lymfoblastisk leukemi (ALL). FDAs rådgivende komité for onkologisk rusmiddel tidligere denne måneden anbefalte at byrået godkjenner Novartis eksperimentelle kimære antigenreceptor (CAR-T) terapi, CTL019 (tisagenlecleucel).
Det er en individualisert terapi der en persons T-celler fjernes fra blodet og reengineres for å bekjempe kreft. Så blir de infundert tilbake til pasienten.
Derfor kalles det et "levende stoff". "Annonse
I en nylig klinisk studie opplevde 83 prosent av pasientene fullstendig remisjon eller fullstendig remisjon med ufullstendig blodgjenoppretting innen tre måneder.
FDA forventes å ta en beslutning i september. Byrået følger vanligvis utvalgets anbefalinger.
AnnonseAvgiftEn ny epoke i kreftbehandling
Eksperter er optimistiske om potensialet til CAR-T.Dr. Santosh Kesari er en nevro-onkolog og leder av Department of Translational Neuro-oncology and Neurotherapeutics ved John Wayne Cancer Institute på Providence Saint Johns Health Center i California.
Kesari fortalte Healthline at hvis godkjent, vil terapien være et revolusjonerende gjennombrudd i kreftbehandling.
"Det vil være den første applikasjonen av denne typen - kombinere genterapi og immunbehandling for å modifisere pasientens egne celler for å angripe kreftceller," sa han.Kesari forklarte at denne applikasjonen kunne fungere i andre kreftformer der det er et bestemt mål.
ReklameAdvertisement
Han pekte på en case of City of Hope som involverte en 50 år gammel mann med gjentatt multifokalt glioblastom, en type hjerne kreft.
Behandlingen var en del av et klinisk fase I-studie for å teste sikkerheten til CAR-T-terapi når den ble levert direkte til hjernesvulster. Et vellykket svar ble opprettholdt i mer enn sju måneder, lengre enn det som vanligvis forventes."Så det er potensial for anvendelse i solide svulster hvis vi identifiserer riktig markør, og sørger for at vi klarer bivirkninger," sa Kesari.
Annonse
I et e-postintervju med Healthline, forklarte Dr. Swati Sikaria, medisinsk onkolog fra Torrance Memorial Medical Center i California, at målet er å velge et mål som er så unikt for kreft som mulig, samtidig som det unngår skade på ikke-cancerøse celler i kroppen.
"Denne opprinnelige suksessen baner vei for å skape CAR-T-celler med mål for andre maligniteter," forklarte hun.AnnonseAvgift
"Om suksessen i ALLE kan replikeres i andre typer kreftformer, er jeg forsiktig optimistisk. Vi må se hva pågående og fremtidige kliniske studier viser. Den mest bemerkelsesverdige fremgangen har vært i flere myelomer samt glioblastom, typen av svulst Senator [John] McCain ble nylig diagnostisert med, sier Sikaria.
Sikaria skrev i en anmeldelseartikkel publisert i fjor at voksen B-akutt lymfoblastisk leukemi (B-ALL) ikke deler den gunstige prognosen sett hos barn med samme sykdom."Mindre enn 50 prosent av pasientene opplever langsiktig overlevelse, og for de voksne over 60 år er langsiktig overlevelse bare 10 prosent. På tilbakefallstidspunktet er femårig prognose dårlig 7 prosent. Nye og mindre giftige stoffer er presserende, "fortsatte hun.
Annonse
Sikaria kalt CAR-T-celler en svært lovende ny agent, selv hos pasienter som er sterkt forbehandlet.
Dr. Samantha Jaglowski er en hematolog ved Ohio State University Comprehensive Cancer Center. Hun spesialiserer seg på stamcelletransplantasjoner for pasienter med lymfom og kronisk lymfocytisk leukemi.AnnonseringAdvertisement
Mens hun håper dette virkelig er et gjennombrudd, fortalte hun Healthline at hun er nølende til å erklære seger for tidlig.
"Det ser absolutt lovende ut. Jeg håper virkelig det oppfyller forventningene som blir lagt fram, "sa Jaglowski."Det er en spennende ting å være involvert i. Det er allerede mange studier i rørledningen for mange andre typer kreftformer, sier hun.
Bekymringer om CAR-T
Det er to hovedproblemer med CAR-T.
Den første er potensialet for alvorlige bivirkninger.
En av disse er en livstruende reaksjon kalt cytokinutslippssyndrom (CRS).
Sikaria sa at denne reaksjonen er vanlig og kan forekomme innen timer etter CAR-T-celleinfusjonen. Men det kan behandles effektivt.
"Legemidlet fører også ofte til reversible nevrologiske symptomer og en dråpe i blodtelling, noe som kan føre til infeksjon. Vi må huske at pasienter som mottar CAR-T-celler, kjemper mot en sykdom som er nesten sikker på å være dødelig ellers, så jeg tror at risikoen er oppveid av fordeler, forklarte hun.
Jaglowski ble enige om at CRS vanligvis er håndterlig. Hun bemerket at det ikke har vært nok pasienter ennå å evaluere langsiktige effekter.
"Dette vil ikke være en førstelinjebehandling før det er flere data bak den. Pasientene må ha hatt et par behandlingslinjer før de blir kvalifisert for dette. Jeg er en lymfomlege. I lymfomforsøk krever de svikt i tidligere behandlingslinjer. Det er for folk som er videre på sykdomsforløpet og som har færre alternativer, sier Jaglowski.
Den andre store bekymringen er den potensielle kostnaden. Novartis har ikke satt pris på det, men bransjeanalytikere utfordrer at det kan slå $ 500, 000 per infusjon.
"Forhåpentligvis ser vi konkurranse i markedet fra andre firmaers CAR-T-celler, da et nummer er i utvikling.Noen hjelp fra Washington er også nødvendig for å få ned kostnadene, sier Sikaria.
Kesari sammenlignet behandlingen med andre behandlinger.
"Noen stoffer vi allerede bruker, spesielt biologics, koster alt fra $ 5 000 til $ 20 000 i måneden og involverer gjentatte behandlinger om et år. Noen koster flere hundre tusen dollar i året. Dette er en engangsbehandling eller engangsbehandling. Det er ikke som om du får behandling i mange år. Det setter alle kostnadene på forhånd. Hvis du blir kurert, hvem er å argumentere for at det ikke er verdt det? " han sa.
Venter på godkjenning
Sikaria sa at med mindre det er noen ny informasjon om behandlingsrelaterte dødsfall mellom nå og oktober, bør FDA godkjenne det.
"CAR-T-celler er spennende og har høye responsrater, men vi må se hvor langvarig disse resultatene er når vi fortsetter å skyte for en kur. For nå er beinmargstransplantasjon fortsatt en viktig del av behandlingen av en pasient med ALL, "sa Sikaria.
Kesari mener at FDA vil godkjenne CAR-T på grunn av et ufullstendig behov og mangel på muligheter for en sykdom der pasientene en gang til slutt dør.
"Denne teknologien for å modifisere gener begynte på 80- og 90-tallet. På den måten lærte vi om immunforsvaret og hvordan vi modifiserte det for å drepe kreft. Det er tatt så lang tid å bevise verdier ut til det punktet hvor vi får godkjenning av legemidler. Men det har gått i flere tiår, fortsatte han.
"Jeg ber folkene som gjorde dette - og for å få det til å fungere hos mennesker - det er fantastisk," sa Kesari.
