CRISPR-genredigering: Bevegelse forover for raskt?
Innholdsfortegnelse:
CRISPR-genredigeringsteknologi har tantalisert publikum med potensial for å kurere sykdom.
Ny forskning tyder på at det kan være farligere og mindre presis enn tidligere antatt.
AdvertisementAdvertisementCRISPR-Cas9 ble oppdaget i 2012 av molekylærbiologen Jennifer Doudna og University of California i California. Det muliggjør genetisk "redigering" ved å kutte ut små biter av defekt eller skadelig DNA og erstatte det.
Gene redigering har eksistert siden 1970-tallet, men CRISPR-Cas9 har gjenoppfunnet det som en presis, tilgjengelig teknologi.
De potensielle applikasjonene virker nesten ubegrensede.
AnnonseDr. Edze Westra fra University of Exeter fortalte uavhengige at han forventer at teknologien skal brukes til å kurere alle arvelige sykdommer, for å kurere kreft, for å gjenopprette synet til mennesker ved å transplantere gener. “
Les mer: Forskere finner genredigering med CRISPR vanskelig å motstå »
AnnonseAdvertiseLøfter og problemer
CRISPR-Cas9 har ennå ikke lever på disse løftene, i mennesker likevel.
En av de viktigste snakkepunktene til CRISPR-Cas9 har vært sin presisjon - dens evne til å redigere små deler av DNA nøyaktig uten å påvirke nærliggende seksjoner.
En ny studie fra Columbia University sier imidlertid at CRISPR-Cas9 kan introdusere hundrevis av uventede mutasjoner i genomet utover det som var ment.
"Vi mener det er kritisk at det vitenskapelige samfunn vurderer de potensielle farene for alle off-target mutasjoner forårsaket av CRISPR," sa medforfatter Dr. Stephen Tsang, professor ved Columbia University Medical Center, i en pressemelding.
Tsang og hans team oppdaget mutasjonene mens de forsket på mus, ved hjelp av CRISPR-Cas9 for å rette et gen som forårsaket blindhet.
ReklameAdvertisementTeknologien fungerte effektivt for å helbrede blindheten, men da forskerne senere så på genomet hos musene, sa de at de fant ekstra utilsiktede mutasjoner.
Til tross for dette syntes musene å være i god helse.
"Vi så ingen observerbare komplikasjoner i musene, til tross for å ha alle disse ekstra CRISPR-relaterte mutasjonene," sa Tsang Healthline.
AnnonseSheila Jasanoff, professor i vitenskap og teknologi studier ved Harvard University, fortalte Healthline at "presisjon" kan ha en glatt definisjon innen bioteknologi.
"Geneteknikk ble også solgt for 40 år siden som en svært presis teknikk. Nå blir CRISPR blitt betegnet som enda mer presis, "sa hun.
AdvertisementAdvertisement"Det er utvilsomt noen sannhet i det kravet … Men vi vet også fra eldre teknikker for genetisk manipulering at svært nøyaktige inngrep i en del av et genom kan gi uventede bivirkninger - eller off-target-effekter - at Forskere ventet ikke, sa Jasanoff.
Les mer: CRISPR-genredigering og kreftbehandling »
Risiko vs belønning
Tsang rammer meldingen om hans forskning på to måter.
AnnonseFor det første håper han at hans arbeid vil bringe en nyfødt bevissthet til potensielle bivirkninger forårsaket av CRISPR.
Selv om mutasjonene han og hans team observerte ikke så ut til å ha noen ondskapsfulle effekter, burde de være våkne for forskere.
AnnonseAdvertisementFor det andre sier Tsang at uansett hva slags medisin eller behandling som brukes, er det potensial for bivirkninger.
"Hvis vi bruker CRISPR, er det akkurat som alle andre intervensjonsmedisiner. Det er alltid off-targeting og risiko og fordeler, sier han.
Jasanoff er mer temperert i sin vurdering av risikoen vs. belønning av CRISPR.
"Forutsetningen om at det er uvanlige fordeler i butikken - lenge før arbeidet har blitt gjort for å fastslå hvordan en ny teknologi faktisk vil påvirke noen sykdom - er et typisk eksempel på sprøyten som omgir nye og nye teknologier, " hun sa.
Tsangs forskning gir ikke svære svar på de større spørsmålene om effekt, risiko og fordel med å bruke CRISPR på mennesker.
"La oss ikke gå over bord," sa Pete Shanks, en konsulent som er ekspert på genetikk. "Tre blinde mus viser ikke mye. "
Tsangs forskning gir noe forsiktig innsikt i hvordan forskning skal gjennomføres for å gjøre teknologien sikrere.
For tiden er de fleste studier av off-target mutasjoner avhengig av algoritmer for å finne og undersøke berørte områder. Tsang og hans team sier at dette ikke er tilstrekkelig når man bruker levende eksemplarer.
"Disse prediktive algoritmer ser ut til å gjøre en god jobb når CRISPR utføres i celler eller vev i en tallerken, men hele genom-sekvensering har ikke vært ansatt for å lete etter alle off-target-effekter hos levende dyr," professor Alexander Bassuk av pediatri ved University of Iowa, og medforfatter av studien, sa i en pressemelding.
"Forskere som ikke bruker hele genom-sekvensering for å finne off-target-effekter, kan mangle potensielt viktige mutasjoner," sa Tsang.
Les mer: Gene redigering kan brukes til å bekjempe myggbårne sykdommer »
CRISPR fortsetter raskt
Denne studien kommer på en viktig tid.
Kina har begynt sin første runde med menneskelig testing ved hjelp av CRISPR-Cas9.
USA skal begynne sine egne tester neste år.
Forskningsfeltet beveger seg raskt - kanskje for fort.
"Vi håper at våre funn vil oppmuntre andre til å bruke helgenomsekvensering som en metode for å bestemme alle off-target-effektene av deres CRISPR-teknikker og studere forskjellige versjoner for den sikreste og mest nøyaktige redigering," sa Tsang.
Jasanoff er mye blunter.
"Vi bør legge til side tanken om at fordelene med CRISPR allerede er bevist, og alt vi trenger å bekymre deg for er risiko," sa hun.
