Denne artikkelen ble opprettet i samarbeid med vår sponsor. Innholdet overholder Healthlines redaksjonelle retningslinjer og kan omfatte kampanjer eller lenker til vår sponsors nettsted.
Forståelse av polycytemi Vera (PV) og myelofibrose (MF)
du spurte, vi fikk en ekspert til å svare!
Brady L. Stein, MD, MHSRead bio "
Brady L. Stein, MD, MHS
Assistent Professor i medisin
Nordvestuniversitetet Feinberg School of Medicine
Division av hematologi / onkologi
dr. Brady Stein leder MPN-programmet ved Northwestern University og fungerer for øyeblikket som det institusjonelle PI på kliniske studier for pasienter med myeloproliferative neoplasmer. Han er en nåværende panelmedlem på NCCN Retningslinjer for Myelodysplastiske Syndromer samt de nylig dannede NCCN Retningslinjer for Myeloproliferative Neoplasmer. Han tjener også på Kommunikasjonsutvalget for American Society of Hematology og er PI for en undersøkelsesinitiert studie av en Aurora Kinase A-inhibitor. Han er den institusjonelle PI på en prospektiv observasjonsstudie av polycytemi vera, som han også er den vitenskapelige rådgivende komiteens medformand.
Dr. Stein har vært invitert høyttaler for ASHs satellitts symposier, Høydepunkter av ASH på MPN, ann ual hematologi vurderinger, og pasienten grunnlag. Han har deltatt på pasientoppsøk / opplæringsmøter via telefon med Cancer Care, og tjent på Myelofibrosis Advisory Committee for ACCC. Han har blitt tildelt et MF utfordringsbidrag for en immunterapiforsøk, som skal åpnes høsten 2016.
PV er en sjelden sykdom. Hvordan forklarer jeg det til mine kjære uten å bli for klinisk, så de kan forstå hva jeg står overfor?
Få venner og kjære har noen gang hørt om PV. Det er en relativt sjelden sykdom, med en anslagsvis 150 000 mennesker i USA som lever med det. PV er en blod / beinmarg tilstand som forekommer noe tilfeldig - det er ingenting som en person gjorde eller ikke gjorde for å bringe på tilstanden. PV er alltid preget av overproduksjon av røde blodlegemer, og ofte, ved økning i hvite blodlegemer og blodplater. Denne overproduksjonen av blodceller assosieres med visse symptomer, som tretthet og kløe. Hos noen mennesker kan symptomer på PV endre seg over tid, spesielt hvis milten blir større eller hvis personen utvikler anemi (lav røde blodlegemer) etter mange år med sykdommen. PV øker også risikoen for blodpropp. Selv om PV er kronisk, kan tilstanden utvikle seg og krever alltid nøye overvåking av symptomer og objektive parametere som blodtelling, spesielt røde celleantall.I sammendraget er PV en relativt sjelden, kronisk blodtilstand. Det er forbundet med symptomer (spesielt tretthet), og en risiko for blodpropp. Personer med PV trenger forsiktig, langsiktig overvåkning for endringer i deres symptomer og objektive parametere. Få venner og kjære har noen gang hørt om PV. Det er en relativt sjelden sykdom, med en anslagsvis 150 000 mennesker i USA som lever med det. PV er et blod / bein … Les mer
Jeg ble diagnostisert etter at legen min så at jeg hadde JAK2 genmutasjonen. Hvordan fikk jeg denne mutasjonen?
Jeg refererer til JAK2 som en bryter som hjelper benmarget til å regulere produksjonen av blodtelling. Normalt svinger denne bryteren i på / av-stillingen. I nesten alle personer med PV, er denne bryteren festet i "on" -posisjonen, og sender kontinuerlig et signal for blodtallproduksjon til beinmargen. Mutasjonen er kjøpt, vanligvis i voksen alder; folk er ikke født med det. Mutasjonen skjer også tilfeldig. Mens visse familier har en predisposisjon, er det generelt ingenting som en person gjorde eller ikke gjorde for å forårsake mutasjonen. Jeg refererer til JAK2 som en bryter som hjelper benmarget regulerer produksjonen av blodtelling. Normalt svinger denne bryteren i på / av-stillingen. I nesten alle mennesker … Les mer
Hva er sjansene for at barna mine blir diagnostisert med PV også?
Dette er et vanlig spørsmål som kommer opp i mine klinikkbesøk med nylig diagnostiserte pasienter. Mens det ikke er direkte overført til barn, kan det være en predisponering hos visse familier for å utvikle PV eller en annen relatert myeloproliferativ neoplasma (MPN). Dette kan også inkludere essensiell trombocytose, myelofibrose og kronisk myeloid leukemi. Etter vår erfaring finner vi at om lag 5 til 10 prosent av personer med PV vil ha et berørt familiemedlem. Hvordan bruker vi denne informasjonen? Vi sørger for at familiemedlemmer gjør deres leger oppmerksomme på denne delen av slektshistorien. Vi anbefaler ikke at familiemedlemmer gjennomgår JAK2 mutasjonstesting. Men med bevissthet om en slik familiær tendens, kan en subtil endring i symptomer eller blodtelling ses i et annet lys. Dette er et vanlig spørsmål som kommer opp i mine klinikkbesøk med nylig diagnostiserte pasienter. Mens det ikke er direkte overført til barn, kan det være en predisposisjon i visse … Les mer
Jeg har ingen merkbare symptomer. Er dette normalt?
symptomer på PV kan variere fra person til person. Noen personer med PV diagnostiseres med en rutinemessig blodtelling, før noen symptomer har utviklet seg. Dette er ikke uvanlig i den moderne epoken av PV, da folk har hyppigere blodtesting sammenlignet med år siden. I noen tilfeller har folk symptomer som er subtile. Først etter at de har lært mer om PV, innser de at symptomene er relatert til PV. Disse symptomene kan inkludere hodepine, subtile synendringer, tretthet, ring i ørene, kløe, nummenhet og prikkende. Noen symptomer skyldes små og store blodkarakterer i blodkaret.Blodpropper i små fartøy påvirker livskvaliteten, og blodpropper i store fartøy krever mer aggressiv behandling. Noen symptomer herder progresjon av sykdommen. I noen tilfeller kan symptomer oppstå ved behandlinger som flebotomi, aspirin, hydroksyurea, interferon eller Ruxolitinib (Jakafi). Det er viktig at folk med PV er klar over spekteret av symptomer som kan oppstå, og at de er proaktive i rapporteringssymptomer. Dette skyldes at en endring i symptomene kan føre til endring i behandlingen. Symptomer på PV kan variere fra person til person. Noen personer med PV diagnostiseres med en rutinemessig blodtelling, før noen symptomer har utviklet seg. Dette er ikke uvanlig i … Les mer
Hvordan vet jeg om PV-en min går?
Progresjon av PV kan medføre endringer i symptomer, endringer i miltstørrelsen og endringer i blodtall. Derfor inneholder nøye overvåking en gjennomgang av symptomer, fra pasientens perspektiv, suppleres med overvåking av objektive parametere. For noen kan ny eller økende intensitet av symptomer føre til progresjon. For eksempel kan en ny utbrudd av drenching svette, vekttap eller forverring utmattelse bety en endring. Videre kan et langt intervall uten behov for flebotomi (unntatt de som er på hydroksyurea, interferon eller ruxolitinib) eller utvikling av anemi, føre til en endring i MF. En økning i miltstørrelsen kan også være et tegn på progresjon. Det er viktig at subjektiv og objektiv er balansert i løpet av overvåkingsprosessen. Progresjon av PV kan medføre endringer i symptomer, endringer i miltstørrelsen og endringer i blodtall. Av den grunn inneholder nøye overvåking en vurdering av symptomer, fra … Les mer
Hva er sannsynligheten for at jeg blir diagnostisert med MF hvis jeg har PV?
dette er vanskelig å forutsi for en enkelt pasient. Noen studier har antydet at progresjonsgraden til MF er ca 10-15 prosent ved 10-15 år. Progresjonen kan forekomme raskere for noen og senere for andre. Derfor er nøye overvåkning kritisk. Pasienter og leger bør være oppmerksomme på tegn og symptomer som kan føre til endring. Dette er vanskelig å forutsi for en enkelt pasient. Noen studier har antydet at progresjonsgraden til MF er ca 10-15 prosent ved 10-15 år. Progresjonen kan … Les mer
Jeg har lest at et FDA-godkjent legemiddel er nå tilgjengelig for PV. Hva skal jeg vite før jeg tar det?
ruxolitinib (Jakafi) er godkjent for enkelte personer med PV som har hatt utilstrekkelig respons på hydroksyurea. En utilstrekkelig respons kan inkludere en manglende evne til å kontrollere visse symptomer fra PV, inkludert det fra en forstørret milt eller alvorlig kløe. Et annet eksempel kan inkludere manglende kontroll av blodtelling, til tross for tilstrekkelig dose hydroksyurea. De med intoleranse av hydroksyurea kan ha hatt signifikante bivirkninger, som for eksempel svært lave blodtall eller sår i huden. Ruxolitinib er bare godkjent for pasienter som har hatt slike komplikasjoner med hydroksyurea.Heldigvis er dette bare en minoritet av pasienter. I kvalifiserte pasienter har publikasjoner vist at ruxolitinib (Jakafi) kan bidra til å kontrollere antall røde blodlegemer uten flebotomi. (Flebotomi er en prosedyre som fjerner noe blod fra kroppen for å redusere antall røde blodlegemer.) Ruxolitinib har også vist seg å redusere byrdefulle symptomer, relaterte eller ikke relatert til milten. Visse bivirkninger kan oppstå, for eksempel nedsatt blodtall, vektøkning, kolesterolendringer, infeksjon (inkludert helvedesild) og fysiske symptomer (hodepine, svimmelhet, blåmerker). Disse bivirkningene må overvåkes nøye. I tillegg til hydroksyurea og ruxolitinib, er en annen medisin som er under evaluering for behandling av PV, pegylert interferon. I tidligere kliniske studier har denne medisinen bidratt til å kontrollere blodtellingen og bidratt til å krympe milten. Noen pasienter har opplevd en nedgang i byrden fra deres JAK2 mutasjon. Viktige kliniske studier er på vei for å definere rollen til dette stoffet. Ruxolitinib (Jakafi) er godkjent for enkelte personer med PV som har hatt utilstrekkelig respons på hydroksyurea. En utilstrekkelig respons kan inkludere manglende kontroll av visse … Les mer
Hva er langsiktige utsikter for MF?
Det langsiktige utsikterna er sikkert bedre. For det første er prognosen i MF ganske variabel. Mens noen har høyere risikofunksjoner, kan andre nyte en lang levetid. Utsiktene er bedre basert på funn av prognostiske markører, relevante bidrag til sykdomspatogenesen, og viktigere, nye behandlinger. For tiden er det et uovertruffen antall MF-kliniske studier som involverer nye stoffer eller kombinasjoner. Det langsiktige utsikterna er sikkert bedre. For det første er prognosen i MF ganske variabel. Mens noen har høyere risikofunksjoner, kan andre nyte en lang levetid. Utsikten … Les mer
Hva er tegnene på at min MF utvikler seg?
Det er viktig å vurdere både pasientrapporterte symptomer og objektive parametere. Visse symptomer som uforklarlig vekttap, uforklarlig feber og drenkende svette kan innebære fremgang. En økning i miltstørrelsen kan også bety fremgang. Utseendet til anemi, spesielt med behovet for blodtransfusjoner, kan også være et tegn på progresjon. Andre tegn på progresjon inkluderer abnormiteter i blodcellene. Dette kan inkludere høye eller lave hvite celler, lave røde blodlegemer, høye eller lave blodplater, og en økning i umodne hvite celler, kalt blaster. Det er viktig å evaluere både pasientrapporterte symptomer og objektive parametere. Visse symptomer som uforklarlig vekttap, uforklarlig feber og drenkende svette … Les mer
Når skal jeg se en spesialist? Hvor ofte skal jeg ha avtaler med dem?
Det er best å avgjøre hyppigheten av besøk hos hematologen din, basert på dine unike symptomer og behov. Noen pasienter krever besøk hver måned, mens andre bare trenger besøk hver tredje eller seks måneder.Alt avhenger av dine individuelle behov. Mens partisk, tror jeg at alle MF-pasienter bør prøve å se en MF-spesialist på et tidspunkt, for å holde seg oppdatert med fremskritt i feltet. Det kan være ganske vanskelig å fortsette, selv for de av oss som ser MF-pasienter hver klinikk, enn si for de som ser mange forskjellige blodsykdommer og kreft i løpet av en enkelt dag. Det er best å avgjøre hyppigheten av besøk hos hematologen din, basert på dine unike symptomer og behov. Noen pasienter krever besøk hver måned, mens andre bare trenger … Les mer
Spør vår ekspert
Healthlines redaksjonsteam vil gjennomgå alle spørsmålene og velge de som er mest relevante for hele fellesskapet. Takk!
Takk!
Takk for at du sendte inn spørsmålet ditt. Spørsmålet ditt vil bli omtalt hvis det passer med Healthlines redaksjonelle standarder og retningslinjer. I mellomtiden er du velkommen til å bli med på Facebook-fellesskapet og registrere deg for vårt nyhetsbrev.
Bli med i samtalen
Koble med vårt Facebook-fellesskap for svar og varm støtte. Vi hjelper deg med å navigere deg.
Health
