Ny Autism Drug: Lovende resultater

Det finnes for øyeblikket ingen FDA-godkjente legemidler for å behandle kjernens symptomer på autismespektrumforstyrrelse (ASD).

Men nye funn som er publisert i Annals of Clinical and Translational Neurology, kan bidra til å åpne døren for nye behandlingsalternativer, samtidig som de avslører de underliggende årsakene til ASD.

ReklameAdvertisement

I klinisk liten fase I / II klinisk studie ved University of California San Diego (UCSD) School of Medicine, vurderte forskere effekten av et stoff som heter suramin blant barn med ASD.

Ti gutter med autisme i alderen 5 til 14 år deltok i denne dobbeltblindede, placebokontrollerte studien.

Fem gutter hver mottok en enkelt injeksjon av suramin, mens de resterende fem mottok placebo.

Annonse

Alle fem deltakere som fikk suramin viste midlertidige, men lovende forbedringer i deres språk og atferd, uten å rapportere alvorlige bivirkninger.

"Vi hadde ingen forventninger om at det ville være noen statistisk signifikante utfall i kjernegrader i alle fem barn," dr. Robert Naviaux, første forfatter og professor i medisin, pediatri og patologi på UCSD, fortalte Healthline. "Men til vår overraskelse fant vi ut at gjennomsnittlig barn i suramin-gruppen hadde en 1. 6-punkts forbedring i deres sammenligningsresultater for ADOS [Autism Diagnostic Observation Schedule] etter seks uker, mens placebo-gruppen ikke hadde noen endring. “

advertisementAdvertisement

"For å si det i kontekst," la han til, "autismespektrumforstyrrelse er definert som å ha en ADOS-score mellom 7 og 10, hvor 10 er den høyeste. Gjennomsnittlig barn i studien hadde en ADOS-score på 8. 6. Etter seks uker var gjennomsnittet 7 0. "

Blant deltakere som fikk suramin, fant forskerforfatterne endringer i tale, språk, sosial kommunikasjon, repeterende oppførsel, coping ferdigheter, ro og fokus.

For eksempel snakket to ikke-verbale gutter som ble behandlet med stoffet de første fulle setningene av deres liv om en uke etter å ha fått injeksjoner.

Disse effektene slitt av etter flere uker, noe som tyder på at flere doser av legemidlet kan være nødvendig.

For å lære om disse funnene kan reproduseres trygt, er det nødvendig med større oppfølgingsstudier.

AnnonseAdvertise

Les mer: Få fakta om autisme »

Forklarer årsakene

Ifølge Senter for sykdomskontroll og forebygging (CDC) påvirker ASD anslått 1 av 68 barn i Forente stater.

Det har så enkelt kjent årsak, noe som utgjør hindringer for å utvikle behandlinger.

Annonse

"En av tingene som holdes på banen, er at det er så mye heterogenitet, så mye forskjell, fra en person til en annen," dr. Andrew Zimmerman, en pediatrisk nevrolog ved Universitetet i Massachusetts Medical School, fortalte Healthline."Det har vært vanskelig å studere fordi du ikke kan begrense det til enkle kategorier. Det er enorme overlapper fra en pasient til en annen, men det er forskjellige kliniske egenskaper, biokjemiske egenskaper og genetiske egenskaper. "Han foreslo at resultatene av Naviauxs suraminstudium kan hjelpe forskere til å navigere i denne heterogeniteten ved å gi innblikk i hvordan ASD utvikler seg.

AdvertisementAdvertisement

Naviaux sa at for noen barn resulterer ASD fra et behandlingsbart metabolsk syndrom som skyldes en abnorm persistens av cellefareresponsen (CDR).

CDR er en naturlig reaksjon at cellene har skade eller stress. Det fører til at deres membraner herdes og begrenser deres interaksjoner med andre celler, til den oppfattede trusselen har passert.

CDR kan noen ganger bli sittende fast og forårsaker at celler skal fungere som om de er i fare, selv etter at den første trusselen er gått. Dette kan bidra til utviklingen av mange kroniske sykdommer, inkludert ASD, sa Naviaux.

Annonse

CDR vedlikeholdes av en mekanisme kjent som purinergisk signalering, som skjer når små molekyler binder til purinergreceptorer, som fungerer som alarmsignal.

Suramin er et antipurinergt middel som hindrer disse molekylene fra å binde til purinere reseptorer, og stopper CDR.

AdvertisementAdvertisement

De positive effektene som suramin hadde på barn og ungdom med ASD, gir støtte til Naviaux teori om at unormalt cellefarerespons spiller en rolle i sykdommen.

"Det er mange spor som folk jobber med, og dette er et veldig spennende spor," merket Zimmerman. "Jeg tror dette er en ny epoke i å se på stoffets metabolske forbindelser.

Les mer: Hvorfor jenter viser symptomer på autisme senere enn gutter?

Løpende forskning er nødvendig

For å vurdere effekten av flere doser suramin over en lengre periode planlegger Naviaux å gjennomføre større oppfølging studier.

"Vi må gjøre det neste forsøket med 40 til 60 barn på et par forskjellige steder," sa han. "Det vil være både en sikkerhets- og effektstudie. Vi ser på 40 til 60 barn og stiller spørsmålet: Er tre doser suramin gitt over tre måneder, både trygge og effektive i behandling av kjernens symptomer på autisme? "

Før Naviaux kan begynne den studien, må han oppnå finansiering.

Suramin er et billig medisin som ikke er sannsynlig å høste stor fortjeneste for de farmasøytiske selskapene som vanligvis finansierer narkotikaforsøk.

"Stor pharma støtter vanligvis millioner av dollar det koster for kliniske forsøk fordi de er de som vil ha nytte etter at FDA godkjenner det," opplyste Naviaux. "Men det har vi ikke. Faktisk, med de lave dosene vi bruker, kunne vi i prinsippet behandle et 8 år gammelt barn i et helt år med $ 27 verdt av suramin. "

Naviaux første prøve ble finansiert i stor grad gjennom filantropiske donasjoner. Han mistenker at neste forsøk vil også stole på grøntrods støtte.

På lang sikt håper han at denne forskningen kan bidra til å informere sikre og effektive behandlingsstrategier, ikke bare for autisme, men også for mange andre helsemessige forhold.

"Det vi lærer av autisme, gir oss også viktig innsikt i dyp biologi og andre kroniske komplekse sykdommer, som kronisk utmattelsessyndrom, posttraumatisk stressforstyrrelse, stor depressiv lidelse og mange flere," sa han.

Les mer: Skal barn bli screenet tidlig for autisme? »