Enkelt injeksjon kan permanent redusere kolesterol, hjerteinfarkris
Innholdsfortegnelse:
- Spreading a Beneficial Mutation
- Hjerteangrep er en ledende naturlig morder over hele verden, og en av to menn og en av tre kvinner over 40 år vil ha et hjerteinfarkt i livet, sier Musunuru. Hvis terapien viser seg trygt for å endre det menneskelige genomet, kan det gis som en engangs vaksinasjon.
Genom redigering kan være fremtiden for kolesterolbehandling. Forskere fra Harvard Stamcelle Institute og University of Pennsylvania har utviklet en enkelt injeksjon som permanent reduserer kolesterolnivået i mus ved å endre sine gener. Hvis den er tilpasset til bruk hos mennesker, kan den redusere risikoen for hjerteinfarkt med 40 til 90 prosent.
Kiran Musunuru, Ph.D., en assisterende professor i Harvards avdeling for stamceller og regenerativ biologi, sa at det kan ta et tiår å forberede tilnærmingen til menneskelige kliniske studier. Studien ble publisert i Circulation Research, en American Heart Association journal.
advertisementAdvertisementDr. Daniel J. Rader of Penn Medicine, som gjennomførte forskningen i forbindelse med Musunuru, sa terapien virker ved å endre et levergen som heter PCSK9.
I 2003 fant franske forskere at PCSK9 er en kolesterolregulator, og at sjeldne mutasjoner i genet synes å være skyld i høyt kolesterol og hjerteinfarkt. Disse mutasjonene er svært sjeldne og er begrenset til noen få familier over hele verden.
I en spennende vri fant forskere i Texas at rundt 3 prosent av mennesker med mutasjonene opplever den motsatte effekten: LDL-kolesterolnivåer på omtrent 15 til 28 prosent under gjennomsnittet.
AnnonseLes mer: Legge til antistoff Evolocumab til statiner kan senke kolesterolet lenger »
Spreading a Beneficial Mutation
Musunuru og Rader hadde som mål å vende normale PCSK9 gener til de med den sistnevnte "defekten". "De brukte teknologi som heter CRISPR / Cas9, noe som gjør det enklere å redigere genomet.
AdvertisementAdvertisement PCSK9-genet uttrykkes hovedsakelig i leveren, der det genererer et protein som er aktivt i blodet og forhindrer fjerning av kolesterol fra blodet. Flere narkotikafirmaer har utviklet antistoffer for å bekjempe PCSK9, sier Musunuru, men folk vil trenge injeksjoner noen få uker.For tiden bruker mange mennesker statinsmedisiner, som Lipitor, for å senke kolesterol, men mange tar medikamentene fortsatt hjerteinfarkt. "Det er fortsatt et stort behov for andre tilnærminger," sa Musunuru i et intervju med
Harvard Gazette. "Det vi tenkte på var at vi med denne genome-redigeringsteknologien kan gjøre noe vi ikke kunne gjøre før: gjøre permanente forandringer i genomet på DNA-nivået. Så spørsmålet var om vi kan bruke genomredigering for å gjøre normale mennesker som mennesker født med de "gode" mutasjonene. "
Musunuru sa at laget injiserte CRISPR / Cas9 i leveren, og de fleste PCSK9 genkopiene i musens leverceller ble slått ut innen tre til fire dager.Forskerne oppdaget en 35-40 prosent reduksjon i kolesterolnivået i disse musene. Det kan føre til en reduksjon i hjerteinfarktrisiko på opptil 90 prosent hos mennesker.
Relaterte nyheter: Ta en aspirin om dagen for å forhindre hjerteinfarkt eller slag kan være risikabelt »
AdvertisementAdvertisement
" Behandlingen vil være mest nyttig hos pasienter med høyt kolesterolnivå eller som ellers har stor risiko for hjerteinfarkt, siden de ville få mest mulig utbytte. Men i prinsippet bør behandlingen redusere risikoen for hjerteinfarkt, sier Musunuru tilHarvard Gazette. En Vaksine for hjerteinfarkt?
Hjerteangrep er en ledende naturlig morder over hele verden, og en av to menn og en av tre kvinner over 40 år vil ha et hjerteinfarkt i livet, sier Musunuru. Hvis terapien viser seg trygt for å endre det menneskelige genomet, kan det gis som en engangs vaksinasjon.
"Vi vaksinerer mot smittsomme sykdommer, uten å vite hvem som ellers ville få sykdommen, selv om vi kan gjøre noen gjetninger om hvem som har størst risiko og oppfordrer dem til å få vaksinasjonen," sa Musunuru. "På samme måte kan vi ikke være sikker på hvem som vil få hjerteinfarkt og hvem som ikke vil, og dermed hvem som vil ha mest nytte av PCSK9-terapien. "
Annonse
" Det ville være begrunnelsen for å gi den til hele befolkningen, kanskje etter å ha oppnådd en viss alder - si 40 år gammel, "tilføyde Musunuru. "I et land som USA, hvor så mange mennesker lider eller dør av hjerteinfarkt, kan å gi behandling til hele befolkningen spare mange liv. "Lær mer: Studier av omega-3 viser blandede resultater for hjertehelse"
