"Rett til å prøve" Bevegelse vil til slutt ikke få eksperimentelle stoffer

Da Lorraine Heidke-McCartin løp ut av muligheter for å behandle hennes aggressive brystkreftstamme - som ble diagnostisert i 2006 - gjorde hun det mange kvinner i sin stilling ville gjøre. Hun og hennes ektemann begynte å lete etter alternative måter å redde livet på.

Og som andre som står overfor den tikkende klokken til en terminal sykdom, har Heidke-McCartin gjort seg til eksperimentelle behandlinger.

ReklameAdvertisement

De inkluderte et stoff, kalt T-DM1, som fortsatt var under kliniske forsøk og ikke var godkjent av Food and Drug Administration (FDA).

Det betydde at det bare var to ruter åpne for henne for å få dette potensielt livreddende stoffet. Den første var å melde seg inn i en av de pågående kliniske forsøkene. Men disse har bare plass til en brøkdel av antall personer som kan dra nytte av stoffet når det har vist seg å være trygt og effektivt.

Det andre alternativet ville være å be om stoffet gjennom et utvidet tilgangsprogram, som muliggjør "medfølende bruk" av eksperimentelle legemidler av terminalt syke pasienter. På den tiden hadde stoffets produsent, Genentech-divisjonen av Roche Holding AG, denne typen program for T-DM1.

Annonsering

Men før Heidke-McCartin var i stand til å be om stoffet, sluttet selskapet det utvidede tilgangsprogrammet i Boston, med henvisning til forsinkelser i godkjenningsprosessen av FDA.

Blant personer med en terminal sykdom og få alternativer til behandling, er Heidke-McCartins historie ikke uvanlig. Det er også en av flere fremhevet på nettsiden til det Arizona-baserte Goldwater Institute, en konservativ og libertarisk tenktank.

AnnonseAvgift

Organisasjonen er oppmuntrende stater til å passere "Right to Try" lover som tillater pasienter som Heidke-McCartin, som ikke er kvalifisert eller ikke kan delta i kliniske studier for å få tilgang til eksperimentelle rusmidler. For å gjøre dette må pasientene ha en lege anbefaling og har først utmattet alle andre behandlingsalternativer.

"Vårt mål er egentlig å bidra til å øke tilgangen til potensielt livreddende rusmidler," sa Kurt Altman, direktør for nasjonale saker og spesialråd for Goldwater Institute.

Altman og en kollega utarbeidet lovgivningen som et voksende antall stater har brukt som modell for egne initiativer. I henhold til Regulatory Affairs Professionals Society har 19 stater hittil gått rett til å prøve lover, med Arizona godkjenne det ved en stemmeseddel i november i fjor. I tillegg venter lovgivningen på guvernørens signatur i tre stater.

Brystkreft: Er kliniske forsøk for meg?

Ukjente bivirkninger kan forverre livskvaliteten

På overflaten ville få mennesker være uenige med en lov som er utformet for å få fart på å få rusmidler til terminalt syke mennesker som ikke har noe annet å snu. Men når du venter på detaljene, er det ikke alle i det medisinske samfunnet som er enige om at Retten til å prøve lovgivning vil hjelpe alle pasientene.

AnnonseAvgift

En av de viktigste bekymringene er at disse lovene retter seg mot stoffer som fortsatt er i kliniske studier, og som ennå ikke er godkjent av FDA. Det betyr at deres sikkerhet og effektivitet ikke er helt kjent.

"Det er en ide på det tidspunktet at de ikke skal drepe noen. At de er relativt sikre, "sa Craig Klugman, Ph.D., en bioetiker og medisinsk antropolog ved DePaul University. "Men det kan være mange bivirkninger, og vi har ingen anelse om hva de er. "

Den tidligste typen kliniske studier - kjent som fase I - er laget for å teste sikkerhet, identifisere store bivirkninger og bestemme den beste dosen av et legemiddel som skal brukes. Men disse studiene involverer bare et lite antall mennesker.

Annonse "[Et stoff] kan øke smerte, det kan øke lidelsen, og gjøre hva som helst de har forlatt, være en ganske elendig opplevelse - på en rørdrøm. Craig Klugman, Ph.D., DePaul University

Når et stoff gjør det gjennom det stadiet, er det behov for større forsøk for å virkelig teste hvor godt et stoff virker. Disse senere faser kan også få bivirkninger som ikke oppstår i mindre forsøk. Selv om terminalt syke pasienter ikke har noe igjen å miste, kan ukjente bivirkninger forverre livskvaliteten mot slutten.

AdvertisementAdvertisement

"Uansett hvilken tid folkene har forlatt, kan bli gjort verre," sa Klugman. "Det kan øke smerte, det kan øke lidelsen, og gjøre hva som helst de har forlatt, være en ganske elendig opplevelse - på en rørdrøm. "

Kritikere bekymret om narkotikafri-for-alle

I teorien ville Retten til å prøve tillate pasienter å be om et eksperimentelt narkotika på ethvert tidspunkt i utviklingsprosessen. Men noen forfremmere av tidligere tilgang til narkotika sier at fokuset bør være på å skyve lovende narkotika sammen raskere - de som har blitt vist i kliniske forsøk, fungerer godt med minimal sikkerhetsproblemer.

"Abigail Alliance har aldri godkjent en fri for alle," sa Frank Burroughs, grunnlegger av den Virginia-baserte Abigail Alliance, en ideell organisasjon som presser for tidligere tilgang til nye stoffer under utvikling.

AdvertisementIt tar fortsatt bare legen over 100 timer for å fullføre det nødvendige papirarbeidet for å søke gjennom [FDAs] medfølende bruksprogram. Kurt Altman, Goldwater Institute

Datteren hans, Abigail, døde fra hals og kreft i 21 år i 2001. Før hun døde, fortalte legene hennes familie om et eksperimentelt stoff som rettet mot den samme typen kreft som hun hadde. Legemidlet var godt i kliniske studier på den tiden, men de studiene var for tykktarmskreft.Så hun var ikke i stand til å delta.

Hennes familie presset de farmasøytiske selskapene og kongressen for tilgang til stoffet. De har også montert en omfattende mediekampanje. Til tross for publisiteten godkjente FDA ikke stoffet før fire år etter at hun døde.

AdvertisementAdvertisement Burroughs er ikke opptatt av Retten til å prøve å føre til en fri for alle fordi han har funnet ut at mange terminalt syke pasienter gjør leksene sine på hva som kan fungere for deres sykdom.

"Vi hører igjen og igjen fra pasientene som ringer til oss, som sender oss e-postmeldinger - og noen ganger er det grupper av pasienter - at de ser på et stoff som har vist løfte i tidlige kliniske studier, ikke bare noen stoffer, "Sa Burroughs.

Få fakta: Finn lokale kliniske forsøk »

FDAs kompromissløse bruksprogram for sakte

Siden stater begynte å introdusere rett til å prøve lovgiver - mange av dem bare i dagens økt - bevegelsen har fått mye trekkraft.

"Forhåpentligvis ved slutten av sommeren er vi over halvparten av statene som har passert lov som dette," sa Altman.

FDA har hatt regler siden 1987 som har gitt pasientene adgang til eksperimentelle stoffer under visse omstendigheter.

Kritikere av FDAs utvidede tilgangsprogram sier imidlertid at prosessen krever for mye av den ene tingen som terminalt syke pasienter ikke har nok av tid til.

Når du har lovende stoffer som viser effekt og sikkerhet i tidlige kliniske studier, trenger vi de legemidlene som er godkjent tidligere. Frank Burroughs, Abigail Alliance

Det er noe tegn på fremgang på dette området. FDA kunngjorde tidligere i år at den utvidede tilgangsformen bare tar 45 minutter for en lege å fylle ut. Men denne endringen har ennå ikke blitt implementert.

"Selv om FDA har foreslått en regelendring, har den i dag ikke tatt effekt," sa Altman. "Det tar fortsatt bare legen over 100 timer for å fullføre det nødvendige papirarbeidet for å søke gjennom [FDAs] medfølende bruksprogram. "

Og dette tar ikke engang hensyn til den tiden det tar for narkotikabyrået å svare eller for FDA å vurdere forespørselen, noe som kan legge opp til måneder. Retten til å prøve advokater håper å øke hastigheten på hele prosessen med å få eksperimentelle stoffer til pasienter.

"Vi satte ut på statsnivå for å forsøke å kutte de to til fire måneder ned til to til fire uker, og til slutt - forhåpentligvis - til to til fire dager," sa Altman.

Hurtigere godkjenning av stoffer kan hjelpe flere pasienter

For noen advokater som har rett til å prøve, tar lovgivningen FDA ut av prosessen og etterlater beslutninger om medisinsk behandling hvor den tilhører - mellom en pasient og en lege. Men andre er opptatt av at dette bare vil kompromittere sikkerheten.

"Problemet her er at [Rett til å prøve] i utgangspunktet undergraver systemet vi har som fungerer," sa Klugman. "Vi har dette FDA-evalueringssystemet som vurderer medikamenter for å sikre at de er sikre og sikre at de er effektive. Det forhindrer folk i å bli skadet av narkotika for det meste."

Retten til å prøve, er imidlertid ikke den eneste avenyen for å få behandlinger til terminalt syke pasienter. Selv om Abigail Alliance støtter Rett til å prøve lovgivning på statsnivå, fokuserer det mer på sin energi på å oppfordre FDA og kongressen til å påskynde godkjenningsprosessen med lovende stoffer.

"Når du har lovende stoffer som viser effekt og sikkerhet i tidlige kliniske studier, trenger vi de legemidlene som er godkjent tidligere," sa Burroughs. "Det er måten å hjelpe de aller fleste mennesker som har gått ut av FDA-alternativer, og kan ikke komme inn i kliniske studier. "

Forhøye den generelle godkjenningsprosessen kan også hjelpe pasientssykte pasienter på andre måter.

Retten til å prøve lover tillater pasienter å be om et eksperimentelt legemiddel fra et farmasøytisk selskap. Men i forhold til en fullstendig utrulling av et FDA-godkjent legemiddel, er det kun begrensede grupper av eksperimentelle legemidler laget for kliniske studier. Dette gjør dem dyre.

Disse stoffene er ikke dekket av forsikring fordi eksperimentelle behandlinger generelt ikke er dekket av forsikring, sier Klugman. "Det er ikke dekket av dine føderale programmer. Det er ikke dekket av statens programmer. Så du må betale for dette i lommen. "

Det er også problemet med begrenset tilgjengelighet. Bare fordi en pasient ber om et legemiddel gjennom rett til å prøve, betyr det ikke at et selskap har nok tilgjengelig til å gi stoffet til personer utenfor sine kliniske forsøk.

Dette betyr at narkotikaforetakene må bestemme hvilke pasienter som får eksperimentelle stoffer gjennom medfølende bruksprogrammer. Som kan la dem åpne for press eller angrep fra høyprofilerte sosiale medier kampanjer av pasienter og deres familier.

Som svar på utfordringene ved å kjøre medfølende bruksprogrammer, kunngjorde Johnson & Johnson nylig at det ville skape et uavhengig rådgivende styre. Denne gruppen - sammensatt av leger, bioetikere og pasientforesatte - vil gjennomgå forespørsler til selskapets farmasøytiske divisjon for tilgang til eksperimentelle stoffer.

Les mer: Under nye regler må alle kliniske forsøksresultater bli offentliggjorte.

Rett til å prøve signaler, offentlig press for endring.

Det er for tidlig å vite hvordan retten til å prøve bevegelse vil spille ut, men Burroughs sier en ting er sikkert:

"Retten til å prøve lover fortsetter å sende et kraftig signal til FDA og til kongressen, og sier at offentligheten ønsker denne endringen," sa Burroughs. "Vi vil at disse stoffene godkjennes før. "

Faster godkjenning kan ha hjulpet Burroughs datter. Og det kan også ha spilt opp Heidke-McCartins gjenoppretting.

Etter at narkotikabyrået stanset det utvidede tilgangsprogrammet i Boston, kunne Heidke-McCartin få T-DM1 på et annet sted i Virginia. Dette krevde å ta mer enn 16 turer frem og tilbake for behandling før FDA endelig tillot henne å ta stoffet i Boston.

I en YouTube-video om hennes erfaring oppsummerer Heidke-McCartin følelsene til mange pasienter med terminale sykdommer, deres familier og de som fortaler for raskere godkjenning av lovende stoffer.

"Hvis det finnes medisiner som er tilgjengelige, og de har passert sikkerhetsstandardene," sa hun, "det synes ikke å være en grunn til at du burde holde dem tilbake fra noen. "

Lær mer om FDA»