Voksne stamceller kan reversere avansert hjertesykdom

Vi har hørt i årevis at gjennombruddene i stamcelleforskning vil revolusjonere måten leger behandler kroniske sykdommer. Men hva vil det ta for å gjøre disse løftene til virkelighet, og hvor nær er vi til nye stamcellebehandlinger?

I et eksklusivt intervju med Healthline, forklarte Dr. Silviu Itescu, administrerende direktør i Mesoblast, hvordan hans regenerative medisinske selskap arbeider for å bringe lindring til de som lider av kongestiv hjertesvikt, Crohns sykdom, reumatoid artritt og andre tilstander ved hjelp av stamceller.

advertisementAdvertisement Itescu ble leder av transplantasjonsimmunologi ved Columbia University i 1996, og er fortsatt på forkant av forskning på sitt felt. I 2001 hadde teamet sitt vist i en preklinisk studie ved hjelp av rotter at visse voksne stamceller fra benmarg kunne brukes til å reparere hjertet. I 2013 mottok Itescu den introduserte Key Innovator Award fra Vatikanets Pontifical Council for Culture for sitt arbeid med voksen stamcelle terapi.

Cellene ekstraheres fra beinmarg av unge, sunne givere. I et laboratorium skiller magneter disse en-i-100, 000-cellene fra de andre. Deretter blir de renset og vokst i et medium. Innen to måneder, et par tusen celler tatt fra en enkelt donor multiplisere inn i milliarder.

annonsering

Cellene har evnen til å gjenkjenne skade og betennelse ved honing på sekreter fra skadede celler. Stamceller så langt synes ikke å provosere en immunrespons, og de kan derfor brukes av uavhengige mottakere, noe som gir dem en unik, hylle kvalitet.

Les mer: Injiserte stamceller Reparere hjerteinfarktskade

ReklameAdvertisement

Behandling av Crohns, Diabetes, Reumatoid Arthritis

I slutten av dette år forventer Mesoblast å ha fase 3-forsøk i alle fire av dens viktige terapeutiske områder: hjerte- og vaskulære sykdommer, immunologiske og inflammatoriske sykdommer, ortopediske sykdommer i ryggraden og graft-versus-host-sykdom (GVHD).

Den mest lovende av Mesoblasts forskning fokuserer på terapier for de med hjerteinfarkt. Mesoblasts partner for utvikling og kommersialisering, Teva Pharmaceuticals, rekrutterer 1 700 pasienter på flere steder i USA som lider av hjertesvikt i klasse II og III. Resultater fra en 60-pasient fase 2-studie viste at av 15 pasienter med hjertesvikt som ble behandlet med den høyeste dosen av MPC (150 millioner) med en enkelt injeksjon i hjertet, var det ikke nødvendig med sykehusinnleggelse for hjertesvikt og ingen hjerte-relaterte dødsfall skjedde i løpet av tre års oppfølging.En lignende prøve er planlagt for enda sykere pasienter med hjertesvikt i klasse IV som for øyeblikket befinner seg på en venstre ventrikulær assistert enhet.

Disse er i hovedsak de "sykes sykdommer", sa Itescu. Noen kan vente på hjertetransplantasjoner, men donorhjerter er sjeldne. Noen kan være så syk at en transplantasjon ikke er mulig.

Storskala, fase 3 studier koster mye, sier Itescu, oppover på $ 100 millioner til $ 200 millioner.

AdvertisementAdvertisement

Itescu sa at ingen selskap kan gå alene. Hans offentligstående selskap har smidd partnerskap ikke bare med Teva, men også med JCR Pharmaceuticals, et japansk selskap og Lonza, en global leder innen biologics. Itescu møtte også i forrige uke med den japanske statsministeren.

Mesoblast vil også motta insentiver fra Singapore Economic Development Board.

"Den eneste måten å få stamcelle teknologi inn i markedet er en streng tilnærming som koster mye penger," sa Itescu.

Annonse

Les mer: Stamceller brukes til å reparere IBD-gutskader.

FDAs velsignelse er dårlig nødvendig

FDA-godkjenning for stamcellerterapi er det som er mest trengende for å flytte feltet foran, sa Dr Jeremy Rich, avdelingsleder for stamcellebiologi og regenerativ medisin på Cleveland Clinic.

AnnonseAvgift

Cellbasert terapi er fortsatt i sin barndom, sa han, og FDA har ikke tatt mange beslutninger om hvordan man skal regulere den. Det gjør prosessen vanskelig for forsiktige farmasøytiske selskaper.

"Det vi mangler akkurat nå, er den suksessen på et punkt hvor FDA sier:" Her er du, dette kommer til å bli godkjent, "sa Rich til Healthline. "Vi trenger mer erfaring med hvordan vi leverer (stamceller), og hvordan får vi dem til rett sted. Skal vi trenge noen høyt trente personer som kan gjøre hjerteinjeksjoner ordentlig? Eller kan en kardiolog utenfor gaten gjøre det samme kvalitetsnivået. Det er som av uoppløst. "Han sa at Mesoblast gjør det rette ved å bruke sin intellektuelle eiendom til å takle et presserende behov, for hvilke standardmedikamenter ikke har mye innflytelse.

Annonse

Faktisk, mens "celler er kompliserte maskiner", kan de være den eneste løsningen for den alvorlige sykken, sa Rich.

"Det er et paradigmeskifte som det farmasøytiske selskapet må godta," sa Itescu.

AnnonseAdvertisement Rich sier andre selskaper forsøker å gjøre det samme arbeidet som Mesoblast, og FDA har vært veldig proaktiv i å jobbe med dem. "De er på en lærekurve akkurat som vi er," sa han. "Det er ikke så mye et konfronterende problem, det er et spørsmål om at ingen har ekspertnivå for å vite hva som er trygt og effektivt på disse problemene. "Han sa at et offentligt holdt Cleveland-basert selskap, kalt Athersys, jobber sammen med Cleveland Clinic og Case Western Reserve University for å utvikle en stamcellebehandling for personer med multippel sklerose (MS).

Les mer: Stamceller hjelpe mus med MS-lignende tilstand, gå igjen »

Rich spekulerte på at til slutt store farmasøytiske selskaper vil skaffe selskaper som med hell bringer stamcellebehandlinger til markedet fordi det blir billigere for dem enn bygge sin egen infrastruktur.

"Det er som å ta en gigantisk cruise liner og fortelle dem at vi helt må endre retningen og gå på en annen måte. De har ikke kartene for å gå gjennom disse rockene, "sa han." Det de vet hvordan de skal gjøre de, gjør de veldig bra. De er motvillige til å komme inn i den for langt. “